رابطه بین بیان درون زا، تراریخته FVIII و رویدادهای خونریزی به دنبال انتقال ژن Roxaparvovec Valoctocogene برای هموفیلی شدید A: تجزیه و تحلیل پس از انجام کارآزمایی فاز 8 GENEr1-3
نکات مهم از شصت و سومین نشست سالانه ASH

رابطه بین بیان درون زا، تراریخته FVIII و رویدادهای خونریزی به دنبال انتقال ژن Roxaparvovec Valoctocogene برای هموفیلی شدید A: تجزیه و تحلیل پس از انجام کارآزمایی فاز 8 GENEr1-3

استیون دبلیو پیپ ، دکتر1، مارگارت سی اوزلو، دکترا، دکترا2*، دکتر گیلی کنت3مارک تی ردینگ، MD4، جین میسون، MBBS Hons، FRACP، FRCPA5,6 *اندرو دی لیویت، MD7بلا مدان، دکتر8*، مایکل لافان، DM، PhD9، دوریس وی. کوون10، آنت فون درایگالسکی، MD، فارم دی11، شنگ چیه چو، MD، PhD12 *سوزان شاپیرو، MD، PhD13,14,15 *امی ال دان، MD16 *، مایکل وانگ ، دکتر17، نایجل اس کی18، رادوسلاو کاچمارک، دکترا19,20 *امیلی سیمینگتون، MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *رینا ماهاجان، دکتر22 *کنستانتیا-ماریا چاوله، دکترا22 *، دیویا بی ردی، MD22 *, Hua Yu, PhD22 *، وینگ ین وانگ، MD22 *، تارا ام رابینسون، MD، PhD22 *و بنجامین کیم، MD، MPhil22

1گروه اطفال و آسیب شناسی، دانشگاه میشیگان، آن آربور، MI
2Hemocentro UNICAMP ، گروه پزشکی داخلی ، دانشکده علوم پزشکی ، دانشگاه کامپیناس ، کامپیناس ، برزیل
3مرکز ملی هموفیلی و موسسه تحقیقاتی ترومبوز و هموستاز آمالیا بایرون، مرکز پزشکی شبا، تل هاشومر، دانشگاه تل آویو، تل آویو، اسرائیل
4مرکز خونریزی و اختلالات لخته شدن، مرکز پزشکی دانشگاه مینه سوتا، مینیاپولیس، MN
5دانشگاه کوئینزلند، بریزبن، QLD، استرالیا
6مرکز هموفیلی کوئینزلند، خدمات مراقبت از سرطان، رویال بریزبن و بیمارستان زنان، بریزبن، QLD، استرالیا
7دانشگاه کالیفرنیا سان فرانسیکو، سانفرانسیسکو، کالیفرنیا
8بنیاد گای و سنت توماس NHS، لندن، بریتانیا
9مرکز هماتولوژی، گروه پزشکی، امپریال کالج لندن، لندن، بریتانیا
10مرکز درمان ارتوپدی هموفیلی، لس آنجلس، کالیفرنیا
11گروه پزشکی مولکولی، موسسه تحقیقاتی اسکریپس، لا جولا، کالیفرنیا
12بخش هماتولوژی، گروه داخلی، بیمارستان دانشگاه ملی تایوان، تایپه، تایوان
13گروه پزشکی رادکلیف، دانشگاه آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
14مرکز خدمات سلامت ملی بیمارستان های دانشگاه آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
15موسسه ملی تحقیقات سلامت، مرکز تحقیقات بیومدیکال آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
16مرکز درمان هموفیلی، بیمارستان کودکان سراسری و کالج پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو، کلمبوس، OH
17مرکز هموفیلی و ترومبوز، پردیس پزشکی دانشگاه کلرادو آنشوتز، آرورا، CO
18مرکز تحقیقات خون UNC، دانشگاه کارولینای شمالی در چپل هیل، چپل هیل، NC
19گروه اطفال، دانشکده پزشکی دانشگاه ایندیانا، مرکز تحقیقات کودکان IUPUI-ولز، ایندیاناپولیس، IN
20آزمایشگاه گلیکوبیولوژی ، موسسه ایمونولوژی و درمان تجربی هیرشفلد ، وروتسلاو ، لهستان
21بیمارستان های دانشگاه کمبریج NHS Foundation Trust ، کمبریج ، انگلستان
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

نقاط داده کلیدی

طراحی مطالعه فاز 3 GENer8-1

نتایج حاصل از فاز 3 مطالعه GENer8-1 برای رابطه بین فعالیت FVIII مشتق شده از ترانس ژن و خونریزی مورد تجزیه و تحلیل قرار گرفت. از تعداد کل شرکت کنندگان در مطالعه (N = 134)، این تجزیه و تحلیل شامل زیرمجموعه ای از بیمارانی بود که ≥ 1 خونریزی تحت درمان را در دوره پس از انتقال تجربه کردند، که 1 ماه پس از پایان دوره پس از پیشگیری شروع شد. تزریق ترانس ژن

ABR در شرکت کنندگان با خونریزی های درمان شده پس از انتقال (n = 22)

از مجموع 134 شرکت کننده در مطالعه GENer8-1، 22 نفر (16%) حداقل 1 خونریزی تحت درمان را در دوره پس از انتقال تجربه کردند. ABR برای این شرکت کنندگان برای خط پایه قبل از تزریق و دوره مطالعه پس از تزریق، پس از پیشگیری نشان داده شده است. نسبت به پایه، 15 شرکت کننده کاهش در ABR، 2 نفر افزایش در ABR < 1 (فلش های سیاه) و 5 نفر افزایش در ABR > 1 (فلش های نارنجی) داشتند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری