هدف از ژن درمانی برای بیماران هموفیلی چیست؟

هدف از ژن درمانی برای بیماران هموفیلی چیست؟

ژن درمانی نویدبخش بسیاری برای افراد با طیف گسترده ای از بیماری ها ، از جمله انواع سرطان ها ، ایدز ، دیابت ، بیماری های قلبی و هموفیلی است. این روش ابتکاری برای درمان ، ژنهای داخل سلولهای بدن را برای جلوگیری از بیماری تغییر می دهد. ژن درمانی تلاش می کند تا ژنهای جهش یافته را جایگزین یا ثابت کند و سلولهای بیمار را برای سیستم ایمنی بدن مشهودتر کند. هموفیلی A و B به عنوان بخشی از یک الگوی مغلوب مرتبط با X به ارث می رسد. ژنتیک هموفیلی شامل ژن هایی است که در کروموزوم X وجود دارد و فقط یک ژن معیوب طول می کشد تا منجر به این اختلال خونریزی شود. درمان های سلول و ژن هنوز در دست مطالعه است ، اما نتایج امیدوار کننده است. آزمایشات بالینی موفقیت نشان داده و سازمان غذا و دارو (FDA) یک نوع سلول درمانی را تأیید کرده است. در "ملاحظات کلیدی: پیشرفتهای ژن درمانی برای بیماری هموفیلی" به رهبری گلن اف پیرس ، ما در مورد مروری بر بیماری ، وضعیت فعلی ژن درمانی و موارد دیگر بحث می کنیم.

ژن درمانی برای بیماری هموفیلی چیست؟

بیماران هموفیلی دارای یک ژن معیوب هستند و این ژن باعث می شود پروتئین مناسب لازم برای لخته شدن خون در آنها وجود نداشته باشد. پروتئین از دست رفته همان چیزی است که نوع هموفیلی را تعریف می کند. افراد مبتلا به هموفیلی A فاقد فاکتور VIII و کسانی که هموفیلی B دارند ، فاکتور IX است.

برای دهه ها ، درمان این دو شکل هموفیلی شامل گرفتن یک نسخه فعال از پروتئین لازم ، فاکتور VIII یا فاکتور IV و تزریق بیمار با آن بود. این درمان جایگزین پایه ای برای درمان هموفیلی است ، اما به درمان طولانی مدت نیاز دارد. درمان جایگزین ژن فقط پروتئین از دست رفته لخته شدن خون را تأمین نمی کند. هدف جایگزینی ژن معیوب است. این یک هدف بلند پروازانه است ، اما می تواند مشکل را از همان ابتدا اصلاح کند. با رفع نقص ژنتیکی مرتبط با هموفیلی ، بدن بدن را قادر می سازد پروتئین خود را بسازد ، بنابراین دیگر نیازی به درمان های بعدی نیست.

ژن درمانی برای هموفیلی چگونه کار می کند

ژن درمانی برای هموفیلی به طور معمول از ویروس اصلاح شده استفاده می کند ، بنابراین بیماری ایجاد نمی کند. ویروس اصلاح شده همچنین به عنوان بردار برای معرفی نسخه ای از ژن لازم برای فاکتور لخته شدن عمل می کند. ویروس ها به عنوان بردار عمل می کنند زیرا می توانند وارد سلول ها شوند و مواد ژنتیکی را تحویل دهند. اصلاح ویروس به این معنی است که فقط مواد ژنتیکی درمانی را تأمین می کند. ناقل ها وارد سلولهای کبدی بیمار می شوند و کبد عناصر مختلف مورد نیاز خون را ایجاد می کند ، از جمله عوامل لخته شدن VIII و IX. هنگامی که ویروس ژن عملکردی را به سلولهای کبدی رساند ، ژن درمانی به ژن ها می گوید که فاکتورهای لخته شدن فعال خون را تولید می کنند.

هدف از ژن درمانی برای بیماران هموفیلی چیست؟

ژن درمانی می تواند یک راه حل طولانی مدت برای افرادی که در معرض خطر خونریزی شدید هستند تولید کند و ژن معیوب را با ژنی جایگزین جایگزین کند.

رویکرد درمانی یک و انجام شده می تواند بدین معنا باشد که بیماران هموفیلی که اکنون باید تزریق داخل وریدی مکرر را تحمل کنند تا فاکتورهای انعقادی لازم را بدست آورند ، ممکن است بتوانند یک درمان تک دوز داشته باشند. این امر ژن درمانی برای بیماران هموفیلی را به گزینه ای انقلابی و تغییر دهنده زندگی تبدیل می کند. این می تواند به مبتلایان به این بیماری آزادی جدید و فرصتی برای افزایش فعالیت آنها بدهد.

سوالی که در مورد این روش درمانی باقی مانده یکی از دوام است. هر دو مطالعات بالینی حیوانات و انسانها نشان داده اند که این درمان برای سالها طول می کشد. با این حال ، این یک مفهوم جدید است ، بنابراین زمان می برد تا ببینید آیا درمان تک دوز طول می کشد یا خیر.

برای کسب اطلاعات بیشتر در مورد ژن درمانی هموفیلی و دریافت آخرین اخبار توسط مشترک شدن برای به روزرسانی ها امروز.