چهار پیشرفت امیدوار کننده در تحقیقات ژن درمانی

چهار پیشرفت امیدوار کننده در تحقیقات ژن درمانی

ژن درمانی به عنوان یک تئوری در سال 1972 معرفی شد و اولین تلاش برای انتقال ژن انسانی در دهه 1980 انجام شد. این درمان ناموفق بود و از آن زمان به بعد ، پیشرفت های چشمگیری در این زمینه ایجاد شده است تحقیقات و آموزش هموفیلی.

امروزه این س atالات مطرح شده است که "هدف ژن درمانی چیست؟" و "آینده چیست تحقیقات ژن درمانی برای بیماری هموفیلی؟ " پاسخ این است که یک ژن معیوب را با یک ژن کاملاً کارا جایگزین کنید. در این مقاله ، ما قصد داریم نگاهی دقیق به چهار پیشرفت امیدوار کننده در تحقیقات ژن درمانی برای رسیدن به این هدف داشته باشیم:

1. ژن درمانی AMT-060 تا پنج سال از خونریزی جلوگیری می کند

AMT-060 درمان ژن درمانی نسل اول uniQures است و همچنان روند خونریزی را در شرکت کنندگان مبتلا به هموفیلی B. کاهش می دهد. همچنین از هر XNUMX مرد هشت نفر توانستند درمان های پیشگیرانه فعلی خود را متوقف کنند.

AMT-060 از نسخه اصلاح شده ویروس 5 مرتبط با آدنو برای تحویل نسخه ای فعال از ژن FIX استفاده می کند. زایمان از طریق یک تزریق در جریان خون انجام می شود. داده ها نشان می دهد که این روش درمانی تا پنج سال از خونریزی جلوگیری می کند. این یافته ها در شصت و دومین نشست سالانه و نمایشگاه انجمن هماتولوژی آمریکا ارائه شد که تقریباً در ماه دسامبر برگزار شد.

2. AMT-061 با موفقیت فعالیت فاکتور IX و خونریزی کنترل شده برای هموفیلی B را افزایش داد

AMT-061 از uniQure یک ژن درمانی تحقیقی برای درمان بیماری هموفیلی است. در شصت و دومین نشست سالانه و نمایشگاه انجمن هماتولوژی آمریکا ، این شرکت یافته هایی را ارائه داد که نشان می دهد این درمان با موفقیت فعالیت فاکتور IX (FIX) را افزایش داده و خونریزی کنترل شده را افزایش می دهد. در بیماران هموفیلی

AMT-061 از یک ناقل ویروسی AAV5 برای ارائه نسخه ای از ژن FIX با فعالیت FIX بالا استفاده می کند. هموفیلی B در اثر از بین رفتن یا نقص پروتئین انعقادی FIX ایجاد می شود و زایمان به بیماران هموفیلی B امکان تولید FIX عملکردی را می دهد.

در این مطالعه 54 مرد با میانگین سنی 41.5/061 سال شرکت کردند. از طریق تزریق داخل وریدی به هر یک از دوز درمان AMT-37 داده شد. درمان به خوبی تحمل شد. با این حال ، XNUMX شرکت کننده ، عوارض جانبی خفیف ، از جمله افزایش آنزیم های کبدی ، سردرد و علائم شبیه آنفولانزا را گزارش کردند.

هر چند آنها شاهد کاهش خونریزی بودند. 39 بیمار در طول آزمایش خونریزی مشاهده نکردند.

3. یک دوز واحد ژن درمانی BAY 2599023 با اطمینان تولید پایدار فاکتور VIII (FVIII) را افزایش می دهد

BAY 2599023 ، که به طور رسمی DTX201 نامیده می شود ، یک ژن درمانی تجربی برای هموفیلی A است که توسط Bayer با داروسازی Ultragenyx ساخته شده است. در کارآزمایی بالینی خود ، از هر شش شرکت کننده دو نفر هنوز یک سال بعد از دوز منفرد خود فعالیت FVIII را نشان می دهند.

BAY 2599023 از یک ویرایش ویروس مرتبط با آدنو (AAVhu37) استفاده می کند تا یک نسخه کوتاه تر اما کاربردی از FVIII به بیمار تحویل دهد. افراد مبتلا به هموفیلی A نمی توانند مقدار FVIII تولید یا محدود داشته باشند. به دو بیمار کمترین دوز BAY 2599023 داده شد ، و به خوبی قابل تحمل بود. آزمایش نشان داد که به طور موثری سطح FVIII را افزایش می دهد و از بروز خونریزی جلوگیری می کند.

به دو بیمار دوز کم درمانی داده شد و شاهد افزایش سطح FVIII بودند. آنها همچنین توانستند درمانهای پیشگیری را متوقف کنند ، اگرچه یکی از این دو نفر اندکی در آنزیمهای کبدی افزایش یافته است.

دو شرکت کننده نهایی دوز متوسط ​​BAY 2599023 دریافت کردند. هر دو مرد دارای افزایش خفیف تا متوسط ​​در آنزیم های کبدی بودند. یک مرد در طول آزمایش خونریزی آسیب زایی داشت که بدون تزریق عوامل لخته شدن برطرف شد.

4- ژن درمانی بیومارین پس از چهار سال از خونریزی جلوگیری می کند

Valoctocogene roxaparvovec از داروسازی BioMarin یک ژن درمانی تحقیقی است که به طور م effectivelyثر از وقوع خونریزی پس از چهار سال جلوگیری می کند. این ژن درمانی ، که به طور رسمی BMN 270 نامیده می شود ، از نسخه اصلاح شده ویروس مرتبط با آدنو برای تحویل یک نسخه کاربردی از ژن FVIII استفاده می کند. نتایج نشان می دهد که همه شرکت کنندگان در مطالعه می توانند از درمان های پیشگیری کننده فاکتور VIII خودداری کنند و ABR آنها همچنان پایین است.

وضعیت فعلی مطالعات ژن درمانی را چگونه توصیف می کنید؟ برای به روز ماندن در مورد ژن درمانی برای هموفیلی ، مشترک شدن در اخبار و به روز رسانی ها از متخصصان جامعه تحقیق