ژن درمانی در هموفیلی - جلسات توجیهی کنفرانس

به روز رسانی در مورد سه کارآزمایی بالینی در حال انجام بر روی بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید B

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

نتایج از B-LIEVE، یک مطالعه فاز 1/2 تایید دوز ژن درمانی FLT180a AAV در بیماران مبتلا به هموفیلی B

پسر جوان ، دکتر

پاکسازی سریع وکتور به دنبال انتقال ژن FVIII با واسطه AAV در کارآزمایی فاز I/II SPK-8011 در افراد مبتلا به هموفیلی A

Benjamin J. Samelson Jones، MD، PhD

بهبود کیفیت زندگی مرتبط با سلامت در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط پس از دریافت ژن درمانی Etranacogene Dezaparvovec

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

ارتباط بین FVIII تولید شده توسط ژن و میزان خونریزی 2 سال پس از انتقال ژن با Valoctocogene Roxaparvovec: نتایج Gener8-1

جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath

تصحیح هموستاتیک پایدار و بهبود کیفیت زندگی مرتبط با هموفیلی: تجزیه و تحلیل نهایی از آزمایش HOPE-B فاز 3 محوری Etranacogene Dezaparvovec

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

توضیح مکانیسم پشت اختلاف سنجش فاکتور هشتم مشتق از AAV

آنا استرنبرگ، دکترا

تحویل CRISPR/Cas9 mRNA LNPs برای ترمیم حذف کوچک در ژن FVIII در موش های هموفیلی A

چون-یو چن، دکترا

بازگشت به بالا

من موافقم شرایط و ضوابط و سیاست حفظ حریم خصوصی

درباره ما

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری