تصحیح هموستاتیک پایدار و بهبود کیفیت زندگی مرتبط با هموفیلی: تجزیه و تحلیل نهایی از آزمایش HOPE-B فاز 3 محوری Etranacogene Dezaparvovec
نکات برجسته از 25مین نشست سالانه ASGCT

تصحیح هموستاتیک پایدار و بهبود کیفیت زندگی مرتبط با هموفیلی: تجزیه و تحلیل نهایی از آزمایش HOPE-B فاز 3 محوری Etranacogene Dezaparvovec

ارائه شده توسط: Steven W. Pipe، MD، دانشگاه میشیگان، Ann Arbor، میشیگان، ایالات متحده

استیون دبلیو پایپ1، فرانک دبلیو جی لیبک2، مایکل رشت3نایجل اس. کی4، جیانکارلو کاستامن5، دیوید کوپر6، رابرت گات6، ریکاردو دولمچ6، یانیان لی7، پل ای. موناهان7، ولفگانگ میسباخ8

1دانشگاه میشیگان Ann Arbor MI
2اراسموس ام سی، مرکز پزشکی دانشگاه، روتردام، هلند
3دانشگاه علوم و بهداشت Oregon ، پورتلند ، OR
4دانشگاه کارولینای شمالی ، چپل هیل ، NC
5مرکز اختلالات و انعقاد خونریزی ، بیمارستان دانشگاه کرگی ، فلورانس ، ایتالیا
6uniQure Inc. ، Lexington، MA
7CSL Behring، پادشاه پروس، PA
8بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

نقاط داده کلیدی

فعالیت ثابت FIX تا 18 ماه

فعالیت FIX یک مرحله‌ای برای بیماران با شدت متوسط ​​(N = 10) و شدید (N = 44) که با اتراناکوژن dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) با دوز 2×10 تزریق شده‌اند.13 gc/kg در آزمایش فاز 3 HOPE-B. این تجزیه و تحلیل شامل بیماران با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده AAV5 (NAbs) بود.

فعالیت رفع مشابه (%) برای افراد با و بدون NAbs از قبل موجود به AAV5

فعالیت FIX یک حالته در ابتدا و 18 ماه پس از انفوزیون برای بیماران با و بدون AAV5 NAbs از قبل موجود. با آنتی بادی به عنوان داشتن تیتر بیشتر از حد تشخیص (LOD) تعریف شد. بدون آنتی بادی به عنوان داشتن تیتر کمتر یا مساوی با LOD تعریف شد.

نمایه ایمنی سازگار

مشخصات ایمنی برای etranacogene dezaparvovec در 18 ماه با داده های ارائه شده قبلی سازگار بود. شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با درمان (TRAE) که در بیش از 10٪ بیماران رخ می دهد افزایش ALT (17٪)، سردرد (15٪)، بیماری شبه آنفلوانزا (13٪)، و واکنش های مربوط به انفوزیون (13٪) بود. ).

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری