Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddishنکات مهم از شصت و سومین نشست سالانه ASH
رابطه بین بیان درون زا، تراریخته FVIII و رویدادهای خونریزی به دنبال انتقال ژن Roxaparvovec Valoctocogene برای هموفیلی شدید A: تجزیه و تحلیل پس از انجام کارآزمایی فاز 8 GENEr1-3
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
تماشا کردن
داده های خونریزی در سطح پایه ثابت بیان در افراد مبتلا به هموفیلی B: تجزیه و تحلیل با استفاده از "مطالعه بیان عاملی"
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
تماشا کردن
نظارت بر سایت‌های ادغام وکتور در رویکردهای ژن درمانی In Vivo با توالی‌یابی مایع-بیوپسی-یکپارچه‌سازی-سایت
دانیلا سزانا، دکترا
تماشا کردن
غلبه بر ایمنی از قبل موجود Anti-AAV برای دستیابی به انتقال ایمن و کارآمد ژن در تنظیمات بالینی.
جوزپه رونزیتی، دکترا
اثربخشی و ایمنی Valoctocogene Roxaparvovec انتقال ژن ویروسی مرتبط با آدنو برای هموفیلی شدید A: نتایج حاصل از مرحله 3 آزمایش GENEr8-1
Margareth C. Ozelo ، MD ، PhD
گزارش مورد ایمنی کبد از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
52 هفته اثربخشی و ایمنی اتاناکوژن دزاپارووک در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B شدید یا شدید: داده های مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
بررسی نتایج اولیه پس از ژن درمانی ویروسی مرتبط با آدنو در مدل هموفیلی سگ
دیوید لیلیکرپ ، دکتر ، FRCPC
نتایج بالینی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده قبلی از AAV5: داده های 6 ماهه از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی اتاناکوژن دزاپارووک HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD
تکامل ژن درمانی ناقل AAV در بیماری هموفیلی ادامه دارد. آیا ویژگی های منحصر به فرد BAY 2599023 نیازهای برجسته را برطرف می کند؟
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط شدید: اولین داده ها از فاز 3 آزمایش ژن درمانی Hope-B
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
خصوصیات ماندگاری ناقل ویروس مرتبط با آدنو پس از پیگیری طولانی مدت در مدل سگ هموفیلی
پل باتی ، MBBS ، دکترا
Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b
آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، داروسازی
AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند
Frank WG Leebeek، MD، PhD
پیگیری یک ویروس مرتبط با ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ژن (FLT180a) دستیابی به سطوح فعالیت FIX طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) (مطالعه B-AMAZE)
پراتیما چودری ، MRCP ، FRCPath
اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند
Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD
اولین داده ها از آزمایش ژن درمانی فاز 3 HOPE-B: اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ، بدون در نظر گرفتن خنثی سازی ضد کپسید موجود
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
پیگیری به روز شده از مطالعه آلتا ، یک مطالعه 1/2 فاز ژیروتوکوژین Fitelparvovec (SB-525) ژن درمانی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید
باربارا A. کنکل ، دکتر
گزارش های کنفرانس ISTH
فاز I / II آزمایشی SPK-8011: بیان ثابت FVIII پایدار و بادوام برای> 2 سال با بهبود قابل توجه ABR در گروههای دوز اولیه به دنبال انتقال ژن AV-FVIII برای هموفیلی A
Lindsey A. George ، دکتر
نتایج طولانی مدت ژنوم وکتور و ایمنی زایی انتقال ژن AAV FVIII در مدل سگ هموفیلی A
پل باتی ، MBBS ، دکترا
سطح جدیدی از فعالیتهای FIX در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) با سطح ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به دست می آید (مطالعه B-AMAZE)
پراتیما چودری ، MRCP ، FRCPath
فرکانس ، مکان و ماهیت درج بردار AAV پس از پیگیری طولانی مدت زایمان انتقال FVIII در یک مدل سگ هموفیلی A
پل باتی ، MBBS ، دکترا
گزارش های کنفرانس WFH
پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط شدید
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A
جان پاسی ، MB ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH
جلسات کنفرانس ASGCT
اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII
استیون دبلیو پیپ ، دکتر
استفاده از دیافراگم برای از بین بردن آنتی بادی های خنثی کننده AAV در بیماران قبلی که از ژن درمانی خارج شده اند
گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B
Alok Srivastava ، FRACP ، FRCPA ، FRCP
تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد
گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
پوشش همایش از اورلاندو
جلد کنفرانس از اورلاندو ، مصاحبه های تخصصی در مورد آخرین پیشرفت های ژن درمانی.
پوشش کنفرانس - زنده از اورلاندو 2019
به روزرسانی های اخیر در مورد آزمایش های کلینیکی ژن درمانی در هموفیلی B
داده های ایمنی و اثربخشی طولانی مدت از آزمایشات ژن درمانی در هموفیلی خوش بینی را ارائه می دهد
بیان طولانی مدت AAV واسطه انتقال ژن FVIII و وقایع ادغام بردار در هموفیلی
رویکردهای جدید به ژن درمانی هموفیلی در رشد بالینی
وجود آنتی بادی های ضد ویروس AAV و پیامدهای آن برای ژن درمانی هموفیلی
آینده درمانی ژن هموفیلی
آماده سازی برای تأیید ژن درمانی برای هموفیلی
