گزارش های کنفرانس ISTH

فاز I / II آزمایشی SPK-8011: بیان ثابت FVIII پایدار و بادوام برای> 2 سال با بهبود قابل توجه ABR در گروههای دوز اولیه به دنبال انتقال ژن AV-FVIII برای هموفیلی A

فاز I / II آزمایشی SPK-8011: بیان ثابت FVIII پایدار و بادوام برای> 2 سال با بهبود قابل توجه ABR در گروههای دوز اولیه به دنبال انتقال ژن AV-FVIII برای هموفیلی A

Lindsey A. George ، دکتر

تماشا کردن
بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A

نتایج طولانی مدت ژنوم وکتور و ایمنی زایی انتقال ژن AAV FVIII در مدل سگ هموفیلی A

پل باتی ، MBBS ، دکترا

تماشا کردن
سطح جدیدی از فعالیتهای FIX در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) با سطح ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به دست می آید (مطالعه B-AMAZE)

نتایج طولانی مدت ژنوم وکتور و ایمنی زایی انتقال ژن AAV FVIII در مدل سگ هموفیلی A

پراتیما چودری ، MRCP ، FRCPath

تماشا کردن
فرکانس ، مکان و ماهیت درج بردار AAV پس از پیگیری طولانی مدت زایمان انتقال FVIII در یک مدل سگ هموفیلی A

نتایج طولانی مدت ژنوم وکتور و ایمنی زایی انتقال ژن AAV FVIII در مدل سگ هموفیلی A

پل باتی ، MBBS ، دکترا

تماشا کردن

گزارش های کنفرانس WFH

پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید

پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A

بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A

جان پاسی ، MB ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH

تماشا کردن

جلسات کنفرانس ASGCT

اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII

اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
استفاده از دیافراگم برای از بین بردن آنتی بادی های خنثی کننده AAV در بیماران قبلی که از ژن درمانی خارج شده اند

استفاده از دیافراگم برای از بین بردن آنتی بادی های خنثی کننده AAV در بیماران قبلی که از ژن درمانی خارج شده اند

دکتر گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی

تماشا کردن
توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B

توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B

Alok Srivastava ، FRACP ، FRCPA ، FRCP

تماشا کردن
تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد

تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد

دکتر گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی

تماشا کردن

پوشش همایش از اورلاندو

جلد کنفرانس از اورلاندو ، مصاحبه های تخصصی در مورد آخرین پیشرفت های ژن درمانی.

اعتبار CME بدست آورید

پوشش کنفرانس - زنده از اورلاندو 2019

به روزرسانی های اخیر در مورد آزمایش های کلینیکی ژن درمانی در هموفیلی B
داده های ایمنی و اثربخشی طولانی مدت از آزمایشات ژن درمانی در هموفیلی خوش بینی را ارائه می دهد
بیان طولانی مدت AAV واسطه انتقال ژن FVIII و وقایع ادغام بردار در هموفیلی
رویکردهای جدید به ژن درمانی هموفیلی در رشد بالینی
وجود آنتی بادی های ضد ویروس AAV و پیامدهای آن برای ژن درمانی هموفیلی
آینده درمانی ژن هموفیلی
آماده سازی برای تأیید ژن درمانی برای هموفیلی