تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد
نکات برجسته از بیست و سومین نشست سالانه ASGCT

تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد

جان K. اورت1، جیانگ نگوین2، هایلی ریموند1، آیوف روشه1، سامیتا کافل2، کریستین وود2، یعقوب لیبی1، الیزابت پی مریکس3، هایگ H. کازازیان4، تیموتی C. نیکولز3، فردریک D. بوشمن1، Denise E. Sabatino2,5

1گروه میکروبیولوژی ، دانشکده پزشکی پرلمن ، دانشگاه پنسیلوانیا ، فیلادلفیا ، پنسیلوانیا

2مرکز خدمات درمانی سلول و مولکولی Raymond G. Perelman ، بیمارستان کودکان فیلادلفیا ، فیلادلفیا ، پنسیلوانیا

3گروه آسیب شناسی و پزشکی آزمایشگاهی ، دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، NC

4انستیتوی پزشکی ژنتیک ، دانشکده پزشکی جان هاپکینز ، MD ، بالتیمور ، MD

5گروه کودکان ، دانشکده پزشکی پرلمن ، دانشگاه پنسیلوانیا ، فیلادلفیا ، پنسیلوانیا

نقاط داده کلیدی

این مطالعه شامل پیگیری طولانی مدت (تا 10 سال) از 9 سگ هموفیلی A تحت درمان با ژن درمانی سگ FVIII (cFVIII) بود. ژن cFVIII با استفاده از AAV8 یا AAV9 با استفاده از دو روش زایمان به سگهای HA تحویل داده شد: دو زنجیره تحویل که زنجیره سنگین و زنجیره نور را در 2 بردار جداگانه تحویل دادند ، یا دامنه B cFVIII را در یک بردار AAV8 حذف کرد.

تعداد کپی بردار و سایت هدف یکپارچه سازی کلون های گسترش یافته با مولکول های AAV یکپارچه ، از جمله یک کلون حاوی یک بردار دست نخورده را نشان داد. هیچ سگ شواهدی از تومور زایی را نشان نداد ، نشان می دهد که گسترش کلونال و وقایع ادغام با بدخیمی همراه نبوده است.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف