تأثیر انتقال ژن Valoctocogene Roxaparvovec برای هموفیلی A شدید بر کیفیت زندگی مرتبط با سلامت
نکات برجسته از چهاردهمین کنگره سالیانه EAHAD

تأثیر انتقال ژن Valoctocogene Roxaparvovec برای هموفیلی A شدید بر کیفیت زندگی مرتبط با سلامت

B.O'Mahony1,2; جی.ماهلانگو3; K.Peerlinck4; جی دی وانگ5; جی.لو6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; ای.کاکرل11; دی پپرل12; H. Chambost13; MFLFernández14; ر.کاظمی15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; جی کوین20; H.Yu20; WYWong20; الف.لاوال20; تی ام رابینسون20; بی کیم20

1انجمن هموفیلی ایرلندی؛2کالج ترینیتی، دوبلین، ایرلند؛3 مرکز مراقبت جامع هموفیلی، بیمارستان آکادمیک شارلوت ماکسکه ژوهانسبورگ، دانشگاه ویتواترسرند و NHLS، ژوهانسبورگ، آفریقای جنوبی؛4 بخش پزشکی عروقی و هموستاز و مرکز هموفیلی، بیمارستان‌های دانشگاهی لوون، لوون، بلژیک؛5 مرکز بیماریهای نادر و هموفیلی، بیمارستان عمومی جانبازان تایچونگ، تایچونگ، تایوان، استان چین؛6 مرکز هموفیلی مراقبت جامع وست میدلندز، بیمارستان ملکه الیزابت، بیرمنگام، بریتانیا.7 بخش هماتولوژی، بیمارستان رویال آدلاید، آدلاید، استرالیا؛8 مرکز درمان هموفیلی، دانشگاه کالیفرنیا دیویس، ساکرامنتو، ایالات متحده؛9 واحد هموستاز و ترومبوز، مرکز درمان هموفیلی، بیمارستان آلفرد، ملبورن.10 موسسه هماتولوژی، بیمارستان سلطنتی پرنس آلفرد، کمپردان، استرالیا.11 انکولوژی هماتولوژی کودکان، بیمارستان کودکان سنت جوزف، تامپا، ایالات متحده;12 بخش هماتولوژی، بیمارستان فیونا استنلی، مرداک، استرالیا.13 AP-HM، گروه انکولوژی هماتولوژی کودکان، بیمارستان کودکان La Timone، دانشگاه Aix Marseille، INSERM، INRA، C2VN، مارسی، فرانسه.14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña، A Coruña، اسپانیا؛15 گروه هماتولوژی، بیمارستان دانشگاه ساوتهمپتون، ساوتهمپتون، بریتانیا.16 گروه پزشکی، دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس، سنت لوئیس;17 مؤسسه توسعه سیاست با مسئولیت محدود، واشنگتن، ایالات متحده؛18 دانشگاه مک مستر، همیلتون، کانادا؛19 مرکز درمان هموفیلی مراقبت جامع، Vivantes Klinikumim Friedrichshain، برلین، آلمان؛20 BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نواتو ، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

Haemo-QOL-A امتیازات کل و دامنه

aP <0.0001 ، bP <0.01 ، cP <0.05 ، و dP < 0.001. پررنگ نشان می دهد که CFB یک اکتشاف داشته است P- ارزش < 0.05. Haemo-QOL-A، پرسشنامه کیفیت زندگی ویژه هموفیلی برای بزرگسالان.

نتایج تجزیه و تحلیل Haemo-QOL-A برای فاز 3 GENEr8-1 کارآزمایی ژن درمانی valoctocogene roxaparvovec برای هموفیلی A. نمرات دامنه و کل برای خط پایه، هفته 26 و هفته 52 نشان داده شده است. سایه صورتی نشان دهنده تغییر میانگین از پایه است. (CFB) که ≥ تفاوت بالینی مهم (CID) برای نمرات دامنه (6.0) و نمره کل (5.5) است.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری