اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII
نکات برجسته از بیست و سومین نشست سالانه ASGCT

اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII

استیون پیپ1، چارلز RM هایه2، جان پی شیهان3، توشکو لیسیچکوف4، الکه دیتروینگ5، سیلویا ریبیرو5، کنستانتینا وانسکی5

1دانشگاه میشیگان Ann Arbor MI

2گروه هماتولوژی دانشگاه ، انفرادی سلطنتی منچستر ، منچستر ، انگلستان

3گروه پزشکی ، دانشگاه ویسکانسین-مدیسون ، مدیسون ، WI

4بیمارستان ملی تخصصی درمان فعال بیماری های خون شناسی ، صوفیه ، بلغارستان

5بایر ، بازل ، سوئیس

نقاط داده کلیدی

معیارهای ورود به مطالعه و افزایش رژیم دوز برای مرحله 1/2 ایمنی برچسب باز و بررسی دوز یافتن وکتور کپسید AAVhu37 در هموفیلا شدید A. دو بیمار در گروههای 1 ، 2 و 3 ثبت شده اند. نتایج برای 2 گروه اول برای این ارائه در دسترس بودند (PTP ، بیماران قبلاً درمان شده ، ED ، روزهای مواجهه ؛ ​​GC ، کپی ژن)

نتایج فعالیت FVIII برای دو بیمار در گروه 2 بیان مداوم FVIII در هر دو بیمار برای> 1 ماه نشان داد. در این کمترین دوز ، 12 بیمار (پانل راست) سطح FVIII بالینی معنی داری بدست آورد و در نتیجه کاهش تعداد خونریزی های بیش از 1 ماه از 12 به 99 کاهش یافت.

نتایج فعالیت FVIII برای دو بیمار در کوهورت 2 بیانگر پایدار FVIII در> بیشتر از 2 ماه است. در این دوز بالاتر بعدی ، هر دو بیمار سطح بالینی معنی دار FVIII را به دست آورد. 6 بیمار (پنل سمت راست) به مدت 1 ماه خون ریزی و بدون درمان بوده است.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف