استفاده از فدراسیون جهانی ثبت ژن درمانی هموفیلی برای پیگیری طولانی مدت بیماران هموفیلی تحت درمان با ژن درمانی
نکات برجسته از کنگره جهانی WFH 2022

استفاده از فدراسیون جهانی ثبت ژن درمانی هموفیلی برای پیگیری طولانی مدت بیماران هموفیلی تحت درمان با ژن درمانی

ارائه شده توسط: Barbara A. Konkle، MD، دانشگاه واشنگتن، سیاتل، واشنگتن، ایالات متحده آمریکا

باربارا آ. کنکل1، دونا تابوت2، میس ناکا2، کری کلارک3، لیندزی آ. جورج4، آلفونسو ایوریو5، ولفگانگ میسباخ6، دکلن نون7، فلورا پیوندی8، استیون پایپ9، مایکل رشت10، مارک اسکینر11، لئونارد والنتینو12، جانی ان. ماهلانگو13، گلن اف. پیرس2

1دانشگاه واشنگتن، سیاتل، ایالات متحده
2فدراسیون جهانی هموفیلی، مونترال، کانادا
3انجمن بین المللی ترومبوز و هموستاز، کاربورو، ایالات متحده
4بیمارستان کودکان فیلادلفیا، فیلادلفیا، ایالات متحده
5گروه روش‌های تحقیق بهداشت، شواهد و تأثیر، دانشگاه مک‌مستر، همیلتون، کانادا
6کلینیک پزشکی 2 / موسسه انتقال خون بیمارستان دانشگاه فرانکفورت، آلمان
7کنسرسیوم اروپایی هموفیلی، بلژیک
8Università degli Studi di Milano، ایتالیا
9گروه های اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده
10شبکه ترومبوز و هموستاز آمریکایی، روچستر، ایالات متحده
11Institutefor Policy Advancement Ltd.، و گروه روش‌های تحقیق بهداشت، شواهد، و تأثیر، دانشگاه مک‌مستر، واشنگتن، ناحیه کلمبیا
12بنیاد ملی هموفیلی، نیویورک، ایالات متحده
13دانشگاه ویتواتزرند، آفریقای جنوبی

نقاط داده کلیدی

پیاده سازی WFH GTR

ثبت ژن درمانی WFH (GTR) یک ثبت آینده نگر، مشاهده ای و طولی با هدف کلی جمع آوری داده ها برای همه بیمارانی است که ژن درمانی برای هموفیلی دریافت می کنند، هم در آزمایشات بالینی و هم در مرحله پس از بازاریابی در صورت تایید و در صورت تایید. اینها اهداف اولیه و ثانویه ثبت هستند.

اهداف WFH GTR

به منظور اجرای GTR، WFH به مراکز درمانی فردی هموفیلی (HTCs) مراجعه می‌کند، که از آن‌هایی شروع می‌شود که در کارآزمایی‌های بالینی ژن‌درمانی هموفیلی مشارکت دارند. از سازمان های ثبت ملی هموفیلی نیز خواسته می شود تا مشارکت کنند. WFH همچنین با صنعت کار می کند تا فرآیندی برای به دست آوردن داده ها از آزمایشات بالینی تکمیل شده ایجاد کند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری