استفاده از دیافراگم برای از بین بردن آنتی بادی های خنثی کننده AAV در بیماران قبلی که از ژن درمانی خارج شده اند
نکات برجسته از بیست و سومین نشست سالانه ASGCT

استفاده از دیافراگم برای از بین بردن آنتی بادی های خنثی کننده AAV در بیماران قبلی که از ژن درمانی خارج شده اند

جاناتان H. فولی1، ارالد شاو1، آلیسون دین1، رز شریدان1، ربکا آلاد1، تالولد گای1، جنی مکینتاش2، هتی اولترتون1، سوفی ویلیامز1، رووالد کورباو1، هلن جونز2، ناتان دیویس2، اندرو Davenport2، دیوید بریگز3، امیت ناتوانی2

1فرلین ، استیوناژ ، انگلستان

2کالج دانشگاه لندن ، لندن ، انگلستان

3خون و پیوند NHS ، بیرمنگام ، انگلستان

نقاط داده کلیدی

حداکثر 70 درصد بیماران هموفیلی ممکن است آنتی بادی را بیان کنند که از درمان با بردارهای AAV برای ژن درمانی جلوگیری می کند. این مطالعه نشان می دهد که پلاسمازدایی فیلتراسیون دوتایی (DFPP) می تواند برای کاهش عناوین آنتی بادی خنثی AAVS3 (NAb) مورد استفاده قرار گیرد تا با معیارهای واجد شرایط بودن آزمایش مطابقت یابد.

نتایج حاصل از بیماران با یا بدون چرخه متوالی DFPP با استفاده از روش مهار انتقال لوسیفراز روشن (BL-TIA). چرخه متوالی نسبت به چرخه های غیر متوالی در کاهش عناوین Nab مؤثرتر بود. تجزیه و تحلیل رگرسیون پیش بینی کرد که 5 چرخه ، عنوان شروع AAVS3 NAb را با 94٪ کاهش می دهد ، که این امر می تواند 60٪ بیماران را درمان کند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف