Zuzenketa hemostatiko egonkorra eta hemofiliari lotutako bizi-kalitatea hobetua: Etranacogene Dezaparvovec-en 3. faseko HOPE-B saiakuntzaren azken analisia
ASGCTren 25. Urteko Bileraren aipagarriak

Zuzenketa hemostatiko egonkorra eta hemofiliari lotutako bizi-kalitatea hobetua: Etranacogene Dezaparvovec-en 3. faseko HOPE-B saiakuntzaren azken analisia

Aurkezlea: Steven W. Pipe, MD, Michigango Unibertsitatea, Ann Arbor, Michigan, Estatu Batuak

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Herbehereak
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, NC
5Hemorragia nahasteko eta koagulaziorako zentroa, Careggi Unibertsitate Ospitalea, Florentzia, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Prusiako erregea, PA
8Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea

Funtsezko datuak

FIX jarduera iraunkorra 18 hilabetez

Etranacogene dezaparvovec (AAV10-Padua hFIX) etranacogene dezaparvovec (AAV44-Padua hFIX) 5x2 dosian infusioa duten paziente moderatu larrientzat (N=10) eta larrientzat (N=XNUMX) fase bakarreko FIX jarduera.13 gc/kg 3. fasean HOPE-B proban. Analisi honek AAV5 antigorputz neutralizatzaileak (NAbs) zituzten eta ez zituzten pazienteak izan ziren.

Antzeko FIX Jarduera (%) Aurrez existitzen diren NAbs dituzten eta AAV5-en Subjektuentzat

Egoera bakarreko FIX jarduera oinarrian eta infusioaren ondorengo 18 hilabeteetan, aurretiaz AAV5 NAbs dituzten eta ez dituzten pazienteentzat. Antigorputzekin detekzio-muga (LOD) baino titulu handiagoa izatea bezala definitu zen. Antigorputzik gabe LOD baino txikiagoa edo berdineko titulua izatea bezala definitu zen.

Segurtasun-profil koherentea

18 hilabetetan etranacogene dezaparvovec-en segurtasun-profila bat dator aurretik aurkeztutako datuekin. Gaixoen % 10 baino gehiagotan tratamenduarekin lotutako gertakari kaltegarriak (TRAE) maiz gertatu ziren ALT igoera (% 17), buruko mina (% 15), gripearen antzeko gaixotasuna (% 13) eta infusioarekin lotutako erreakzioak (% 13). ).

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa