Hemofiliarako Terapia Genikoan egindako aurrerapenak

Funtsezko gogoetak:
Hemofiliarako Terapia Genikoan egindako aurrerapenak

Zuzenean grabatu zen 62. ASH Urteko Bilkura eta Erakusketaren aurreko Ostiraleko Satelite Sinposio gisa

Bideo bakoitza amaitu ondoren, joan orrialdera behera hurrengoa irekitzeko

Aurkezpenak

Aurkezlea: Glenn F. Pierce, MD, doktorea

Gene terapia itxaropen handia du askotariko baldintzak dituzten pertsonei, minbizi motak, hiesa, diabetea, bihotzeko gaixotasunak eta hemofilia barne. Tratamenduaren ikuspegi berritzaile honek gorputzeko zelulen barruko geneak aldatzen ditu gaixotasuna geldiarazteko. 

Terapia genetikoa gene mutatuak ordezkatzen edo konpontzen eta gaixotasunen zelulak sistema immunologikoan nabarmenago bihurtzen saiatzen da. A eta B hemofilia X-rekin lotzen den eredu errezesibo baten zati gisa heredatzen dira. Hemofiliaren genetikak X kromosoman aurkitutako geneak hartzen ditu eta gene akastun bakarra behar da hemorragia nahaste honetarako.

Zelula eta gene terapiak aztertzen ari dira oraindik, baina emaitzak itxaropentsuak dira. Saiakuntza klinikoek arrakasta erakutsi dute, eta Elikagaien eta Droga Administrazioek (FDA) zelula terapia mota bat onartu dute. Gure Funtsezko gogoetak: Terapia Genikoan Hemofiliarako Aurrerapenak Glenn F. Pierce buru duela, gaixotasunaren ikuspegi orokorra, terapia genikoaren egungo egoera eta beste eztabaidatuko dugu.