Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larriaren gene-transferentziaren eragina osasunarekin lotutako bizi-kalitatean
Aipagarrienak EAHADen XIV

Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larriaren gene-transferentziaren eragina osasunarekin lotutako bizi-kalitatean

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irlandako Hemofilia Elkartea;2Trinity College, Dublin, Irlanda;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Witwatersrand eta NHLS Unibertsitatea, Johannesburg, Hegoafrika;4 Medikuntza Baskularra eta Hemostasia eta Hemofilia Zentroa, Lovainako Unibertsitate Ospitaleak, Lovaina, Belgika;5 Gaixotasun Arraroetarako eta Hemofiliarako Zentroa, Taichung Beteranoen Ospitale Nagusia, Taichung, Taiwan, Txinako Probintzia;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Erresuma Batua;7 Hematologia Saila, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Hemofilia Tratamendu Zentroa, Kaliforniako Davis Unibertsitatea, Sacramento, Estatu Batuak;9 Hemostasis & Trombosis Unitatea, Hemofilia Tratamendu Zentroa, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Hematologia Institutua, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Estatu Batuak;12 Hematologia Saila, Fiona Stanley Ospitalea, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Pediatria Hematologia Onkologia Saila, Haurren Ospitalea La Timone, Aix Marseille Unibertsitatea, INSERM, INRA, C2VN, Marseilla, Frantzia;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Espainia;15 Hematologia Saila, Southampton Unibertsitate Ospitalea, Southampton, Erresuma Batua;16 Medikuntza Saila, St. Louis-eko Washington Unibertsitatea;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estatu Batuak;18 McMaster Unibertsitatea, Hamilton, Kanada;19 Hemofilia Tratamendu Zentroa, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Alemania;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estatu Batuak

Funtsezko datuak

Hemo-QOL-A Guztira eta Domeinuen Puntuazioek

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, eta dP < 0.001. Letra lodiak adierazten du CFBk esplorazio bat izan zuela P-balioa < 0.05. Haemo-QOL-A, Helduentzako Hemofiliari dagokion Bizi-Kalitatearen Galdeketa.

A hemofiliarako valoctocogene roxaparvovec gene-terapiaren 3. faseko GENEr8-1 entseguaren Haemo-QOL-A analisiaren emaitzak. Domeinua eta guztizko puntuazioak oinarri-oinarrirako, 26. asterako eta 52. asterako erakusten dira. Arrosa koloreak oinarrizko aldaketa adierazten du. (CFB) hori ≥ klinikoki garrantzitsua den diferentzia (CID) da domeinuko puntuazioetarako (6.0) eta puntuazio osoaren (5.5).

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa