Terapia Geneikoaren Hemofiliaren Munduko Federazioaren Erregistroa erabiltzea Terapia Genetikoarekin tratatutako hemofiliako pazienteen epe luzerako jarraipena egiteko

WFH 2022 Munduko Kongresutik aipagarrienak

Terapia Geneikoaren Hemofiliaren Munduko Federazioaren Erregistroa erabiltzea Terapia Genetikoarekin tratatutako hemofiliako pazienteen epe luzerako jarraipena egiteko

Aurkezlea: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, AEB

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Washingtongo Unibertsitatea, Seattle, Estatu Batuak
²Hemofiliaren Munduko Federazioa, Montreal, Kanada
³Tronbosi eta Hemostasiaren Nazioarteko Elkartea, Carrboro, Estatu Batuak
⁴The Children's Hospital of Philadelphia, Filadelfia, Ameriketako Estatu Batuak
⁵Osasun Ikerketa Metodo, Froga eta Eragina Saila, McMaster Unibertsitatea, Hamilton, Kanada
⁶Klinika Medikoa 2/Transfusio Medikuntzako Institutua Frankfurteko Unibertsitate Ospitalea, Alemania
⁷Europako Hemofilia Partzuergoa, Belgika
⁸Università degli Studi di Milano, Italia
⁹Pediatria eta Patologia Sailak, Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Estatu Batuak
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. eta Osasun Ikerketa Metodo, Froga eta Eragina Saila, McMaster Unibertsitatea, Washington, Columbia Barrutia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Estatu Batuak
¹³Witwatersrand Unibertsitatea, Hego Afrika

WFH terapia geneikoaren erregistroa (GTR) erregistro prospektiboa, behaketa eta longitudinala da, eta helburu orokorra du hemofiliarako terapia genetikoa jasotzen duten paziente guztien datuak biltzea, bai entsegu klinikoetan, bai merkaturatze osteko fasean, baldin eta onartutakoan. Hauek dira erregistroaren lehen eta bigarren mailako helburuak.

GTR ezartzeko, WFH hemofilia tratamendurako zentro indibidualetara (HTC) iristen ari da, hemofilia terapia genetikoen saiakuntza klinikoetan parte hartzen dutenekin hasita. Hemofiliaren erregistro nazionalei ere ekarpena egiteko eskatuko zaie. WFH industriarekin ere lanean ari da amaitutako entsegu klinikoetatik datuak lortzeko prozesu bat garatzeko.