Basque
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan
Emaitza goiztiarren ikerketa, Adeno-lotutako Viral Gene Terapiaren ondoren, Txakurren Hemofilia Ereduan
P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1
1Patologia eta Medikuntza Molekularreko Saila, Queen's University, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estatu Batuak
3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada
4Animaliak Zaintzeko Zerbitzuak, Queen's University, Kingston, Kanada
Funtsezko datuak
Hemofilia Txakur eredu bat gibelean eragina duten aldaketak eta FVIII adierazpenean eragina duten faktoreak ebaluatzeko erabili zen AAV terapia genetikoaren ondoren. Bost txakur gizonei AAV5-HLP-cFVIII infusio bakar batekin tratatu zitzaien 6.8e13-2e14 bektore genoma / kg dosi. FVIII adierazpena kodoi optimizatutako eraikuntzekin tratatutako 2 txakurrek ikusi zuten (JA2013 eta K2015), sei hilabetetan mantendu zen (co-cFVIII-SQ =% 6.8 eta co-cFVIII-V3 =% 4.3) osotasunaren normalizazioarekin odola koagulatzeko denbora (WBCT).
KONTSEILU HARREMANETAN
