AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.
Nabarmentzekoak ASGCT urteko 23 bilera

AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Christian Wood2, Jacob Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Mikrobiologia Saila, Perelman Medikuntza Eskola, Pennsylvaniako Unibertsitatea, Filadelfia, PA

2Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molekular Therapeutics, The Philadelphia Childrens Hospital, Philadelphia, PA

3Patologia eta Laborategiko Medikuntza Saila, Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, NC

4Medikuntza Genetikoaren Institutua, Johns Hopkins Medikuntza Eskola, Baltimore, MD

5Pediatria Saila, Perelman Medikuntza Eskola, Pennsylvaniako Unibertsitatea, Filadelfia, PA

Funtsezko datuak

Azterketa honek epe luzeko (gehienez 10 urte) 9 hemofilia A jarraitzea lortu zuen txakurrak FVIII (cFVIII) gene terapiarekin. CFVIII genea HA txakurrei AAV8 edo AAV9 entregatu zitzaien bi entrega planteamendu erabilita: kate astuna eta kate arina 2 bektore bereizietan eman zituzten, edo B domeinua ezabatu cFVIII AAV8 bektore bakarrean.

Bektore kopiaren kopurua eta integrazioaren xede gunearen analisiak frogatutako klonak frogatu zituzten AAV molekulekin integratuta, bektore oso bat duten klonak barne. Inongo txakurrek ez zuten tumigenogenesiaren frogarik erakutsi, klonaren hedapen eta integrazio gertaerak ez ziren malignitateekin lotu.

KONTSEILU HARREMANETAN