B-LIEVEren emaitzak, FLT1a AAV terapia genetikoa B hemofilia duten pazienteetan egindako 2/180 faseko dosi-baieztatzeko azterketa.
ISTHren 30. Kongresutik aipagarrienak

B-LIEVEren emaitzak, FLT1a AAV terapia genetikoa B hemofilia duten pazienteetan egindako 2/180 faseko dosi-baieztatzeko azterketa.

Aurkezlea: Guy Young, MD, USCko Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornia, Estatu Batuak

G. Gaztea1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Haurrentzako Ospitalea Los Angeles, Hegoaldeko Kaliforniako Unibertsitateko Keck Medikuntza Eskola, Los Angeles, CA, AEB, Los Angeles, Kalifornia, Estatu Batuak
2Royal Free Hospital, Londres, Ingalaterra, Erresuma Batua
3Freeline, Stevenage, Ingalaterra, Erresuma Batua

 

Funtsezko datuak

FIX Mailak

3/180 faseko B-LIEVE azterketan FLT1a AAV gene terapiarekin dosifikatutako B hemofilia duten lehen 2 pazienteentzako FIX mailak. FIX balioak laborategi zentral bateko fase bakarreko saiakuntzakoak dira; lerro eten horizontala FIX adierazpen normalaren beheko muga da (50 IU/dL). 23ko maiatzaren 2022tik, datuen mozketa, FIX mailak 93, 92 eta 80 ziren azterketa egunean 77, 56 eta 36 1, 2 eta 3 pazienteentzat, hurrenez hurren.

FIX eta aldibereko ALT mailak

FIX (gorria) eta ALT (horia) mailak B-LIEVE azterketan FLT3a-rekin dosifikatutako 180 pazienteentzat. FLT180a infusioaren ondoren, pazienteek ahozko kortikoideen ikastaroa eta ahozko tacrolimus ikastaro laburra hasi ziren profilaxi gisa, bektoreekin lotutako erantzun immunologikoak gutxitzeko. Puntu bertikalak FLT180a infusioaren ondorengo egunetan jasotako FIX infusio exogeno profilaktikoak dira.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa