Transgene-ekoiztutako FVIII eta odoljario-tasen arteko erlazioa geneen transferentziaren ondoren 2 urtera Valoctocogene Roxaparvovec-ekin: 8-1 generoaren emaitzak
ISTHren 30. Kongresutik aipagarrienak

Transgene-ekoiztutako FVIII eta odoljario-tasen arteko erlazioa geneen transferentziaren ondoren 2 urtera Valoctocogene Roxaparvovec-ekin: 8-1 generoaren emaitzak

Aurkezlea: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Witwatersrand-eko Osasun Zientzien Fakultatea eta Osasun Laborategi Nazionaleko Zerbitzua, Johannesburg, Hegoafrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipa19

1Witwatersrand-eko Unibertsitatea, Osasun Laborategi Nazionaleko Zerbitzua eta Hemofiliako Arreta Integraleko Zentroa, Charlotte Maxeke Johannesburg Ospitale Akademikoa, Johannesburg, Gauteng, Hegoafrika
2APHM, Pediatria Hematologia Onkologia Saila, La Timone Haur Ospitalea eta Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frantzia
3Hematologia Dibisioa, Barne Medikuntza Saila, Taiwango Unibertsitate Ospitale Nazionala, Taipei, Keelung, Taiwan (Txinako Errepublika)
4Nationwide Haurren Ospitaleko Hematologia, Onkologia eta Hezur Muinaren Transplantearen Dibisioa eta Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Estatu Batuak
5Hematologia/Onkologia Saila, Medikuntza Saila, Kaliforniako Unibertsitatea San Diego, San Diego, Kalifornia, Estatu Batuak
6Indianako Unibertsitateko Medikuntza Eskola, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research eta Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Estatu Batuak
7Sheba mediku zentroa eta Tel Aviv Unibertsitatea, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Ingalaterra, Erresuma Batua
9Kaliforniako Unibertsitatea San Frantzisko, San Frantzisko, Kalifornia, Estatu Batuak
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Ingalaterra, Erresuma Batua
11Queensland Hemophilia Center, Royal Brisbane and Women's Hospital eta Queensland Unibertsitatea, Brisbane, Queensland, Australia
12Hematologia Esperimentaleko eta Transfusio Medikuntzako Institutua eta Gaixotasun Arraroen Zentroa, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemania
13Hemocentro UNICAMP, Barne Medikuntza Saila, Medikuntza Zientzien Eskola, Campinas Unibertsitatea, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofilia eta Trombosi Zentroa eta Fondazione Luigi Villa, eta Fisiopatologia eta Transplanteen Saila, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italia
15Hemofilia Ortopedikoa Tratatzeko Zentroa, Los Angeles, Kalifornia, Ameriketako Estatu Batuak
16Center for Bleeding and Clotting Disorders, Minnesotako Unibertsitatea, Minneapolis, Minnesota, Estatu Batuak
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxfordeko Unibertsitatea eta Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Ingalaterra, Erresuma Batua
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornia, Estatu Batuak

19Pediatria eta Patologia Sailak, Michigango Unibertsitatea, Ann Arbor, Michigan, Estatu Batuak

Funtsezko datuak

Valoctocogene Roxaparvovec Segurtasun Laburpena 2. Urterako
Tratatutako odoljario-tasa/FVIII erabilera urteko

3. faseko GENER8-1 azterketaren emaitzek valoctocogene roxaparvovec-ekin tratatutako A hemofilia duten pazienteetan tratatutako odoljarioen/urteko eta urteko FVIII erabileraren murrizketa koherentea erakusten dute 1. urtetik 2. urtera, oinarriarekin alderatuta. Oinarrizko balioak BMN 6-270 interbentziorik gabeko ikerketan 902 hilabeteko datuak biltzeko aldi prospektibokoak ziren.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa