Nabarmentzekoak ISTH 2020 Kongresu Birtualetik
SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.
L. George1,2E. Eyster3M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Erreakzionatu6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Altua6
1Filadelfiako Haur Ospitalea, Filadelfia, Estatu Batuak
2Perelman Medikuntza Eskola Pennsylvaniako Unibertsitatean, Filadelfian, Ameriketako Estatu Batuetan
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estatu Batuak
4Pittsburgh-eko Unibertsitateko Medikuntza Zentroa eta Western Pennsylvaniako Hemofilia Zentroa, Medikuntza Saila, Pittsburgh, Estatu Batuak
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Estatu Batuak
6Spark Therapeutics, Filadelfia, Estatu Batuak
L. George1,2E. Eyster3M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Erreakzionatu6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Altua6
1Filadelfiako Haur Ospitalea, Filadelfia, Estatu Batuak
2Perelman Medikuntza Eskola Pennsylvaniako Unibertsitatean, Filadelfian, Ameriketako Estatu Batuetan
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estatu Batuak
4Pittsburgh-eko Unibertsitateko Medikuntza Zentroa eta Western Pennsylvaniako Hemofilia Zentroa, Medikuntza Saila, Pittsburgh, Estatu Batuak
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Estatu Batuak
6Spark Therapeutics, Filadelfia, Estatu Batuak