Basque Basque
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.
Nabarmentzekoak ISTH 2020 Kongresu Birtualetik

SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.

L. George1,2E. Eyster3M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Erreakzionatu6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Altua6

1Filadelfiako Haur Ospitalea, Filadelfia, Estatu Batuak

2Perelman Medikuntza Eskola Pennsylvaniako Unibertsitatean, Filadelfian, Ameriketako Estatu Batuetan

3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estatu Batuak

4Pittsburgh-eko Unibertsitateko Medikuntza Zentroa eta Western Pennsylvaniako Hemofilia Zentroa, Medikuntza Saila, Pittsburgh, Estatu Batuak

5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Estatu Batuak

6Spark Therapeutics, Filadelfia, Estatu Batuak

Funtsezko datuak

SPK-1 probarako diseinatutako 2/8011 fasean 1 bektore dosi 3: 5x10 paziente barne hartutako pazienteak izan ziren11 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3), eta 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Aukeratutako gaixoak gizonezko helduak izan dira: A hemofilia moderatua (n = 1) eta larria (n = 13) dutenak (FVIII: C ≤% 2), LK03 kapsidaren aurkako antigorputz neutralizatzaileen maila baxuak eta antzeman ezinak, eta faktorearen esposizioa> 150 egunetan inhibitzaileen historiarik ez. Pazienteak estu jarraitu ziren 1 urtez, epe luzerako jarraipena 4 urterako aurreikusita zegoen.

SPK-14rekin infusatutako 8011 pazienteetatik, dosi altuena duten 2e2 pazienteek (12e12) ez zuten FVIIIaren adierazpen egonkorrik mantendu. Espresio egonkorra duten 91 gaixoek% 96ko murrizketa frogatu dute odoljarioko gertakarietan eta% XNUMXko murrizketa faktoreen erabilera (ez da erakusten).

Bat-bateko azterketa oinarritzat hartuta, dosi baxuko kohortan (5e11, 1 eta 2 parte-hartzaileak grafikoan) eta dosi ertaineko kohortan (1e12, parte-hartzaileak 3-5 grafikoan) FVIII-ren adierazpena% 5 eta% 25 artekoa izan zen luzaroan. -2 eta 3.3 urteko iraupenen iraupena.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Gora joan
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

buruz

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza bekek lagunduta.

SSL funtsezkoa