Basque
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCTren 28. Urteko Kongresuaren aipagarriak
Aurretik AAVren aurkako immunitatea gainditzea ezarpen klinikoetan gene-transferentzia seguru eta eraginkorra lortzeko.
Giuseppe Ronzitti, doktorea
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Funtsezko datuak
- Aurrez existitzen den AAVren aurkako immunitatea gainditzea
- Terapia genikoaren eraginkortasuna hobetu IdeS-ekin gizaki ez diren primate seropositiboetan
(A) AAV bektoreak erabiliz transgeneen adierazpenaren eraginkortasuna murriztu egin daiteke berezko immunitatea dela eta. (B) AAVren aurkako antigorputzak dituzten primate ez-gizakiak parte hartzen duten kontzeptu froga honetan, endopeptidated imlifidase (IdeS) erabili zen zirkulatzen duten IgG degradatzeak hFIX-en AAV bidezko adierazpena hobetu zezakeen zehazteko.
FIX duten AAV8rekin tratatutako primate ez-gizakietan, plasman hFIX adierazpena nabarmen handiagoa izan zen IdeSrekin tratatutako animali batean IdeS tratamendurik gabeko batekin alderatuta. Emaitza hauek iradokitzen dute IgG-ren degradazio sistemikoak AAV bektoreekin gene-terapia ahalbidetu dezakeela hemofilia duten paziente seropositiboetan, bai eta faktoreen adierazpena gutxitzen duten aldez aurretik tratatutako pazienteetan berriro administratzea ere.
KONTSEILU HARREMANETAN
