Terapia gene lentibirala gibelean hemofiliarako eta haratago
ESGCTren 28. Urteko Kongresuaren aipagarriak

Terapia gene lentibirala gibelean hemofiliarako eta haratago

Alessio Cantore, doktorea
Terapia Genetikorako San Raffaele Telethon Institutua
Unibertsitate Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italia

Funtsezko datuak

Gibeleko Gene Terapirako Bektore Lentibirala (LV).

Gibelean zuzendutako gene-terapiarako diseinatutako bektore lentibiralen eraikuntza eta gizakiak ez diren primateetan infusitutako FIX edo FVIII transgeneak ontziratzeko erabilitako hepatozitoak transduzitzeko bektore-transgene konstrukzioarekin.

Normaletik gaindiko giza koagulazio-faktorearen jarduera NHPn

HFIX eta hFVIIIren adierazpena dagokion transgenea duen bektore lentibiralarekin infusatutako gizaki ez diren primateetan. LV-FIX bektore-transgenea 2.5 x 10 dosietan infusitu zen-9 TU/kg (n = 1) eta 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII bektore-transgene eraikuntza 1 x 10 dosietan infusitu zen-9 TU/kg (n = 2) eta 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa