Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan

05 2020 abendua

ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak

Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) 2/525 Faseko Azterketa Hemofilia Larria duten Helduetan

Andrew D. Leavitt, MD¹, Barbara A. Konkle, MD^2,3, Kimo Stine, MD⁴, Nathan Visweshwar, MD⁵, Thomas J. Harrington, MD⁶, Adam Giermasz, MD, doktorea⁷, Steven Arkin, MD⁸, Annie Fang, MD, doktorea⁹, Frank Plonski, RN, MA⁸, Lynne Smith, MBA¹⁰, Li-Jung Tseng, doktorea, MBA⁹, Gregory Di Russo, MD⁸, Bettina M Cockroft, MD¹¹, Jeremy Rupon, MD¹⁰ eta Didier Rouy, MD, doktorea¹¹

¹Kaliforniako Unibertsitatea, San Frantzisko, CA.

²Washingtoneko Unibertsitatea, Seattle, WA

³Washingtoneko Unibertsitatea, Washingtoneko Odoljarioen Nahasteetarako Zentroa, Seattle, WA

⁴UAMS Arkansasko Haur Ospitalean, Little Rock, AR

⁵South Florida Unibertsitatea, Tampa, FL

⁶Miami-ko Unibertsitateko Miller Medikuntza Eskola, Miami, FL

⁷Kaliforniako Davis Davis, Sacramento, CA.

⁸Pfizer Inc, Cambridge, MA

⁹Pfizer Inc, New York, NY

¹⁰Pfizer Inc, Collegeville, PA

¹¹Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA.

BERRIKUSI AURKEZPENA

ARIKETA LABURPENA

Funtsezko datuak

SB-1eko 2/525 faseko azterketa dosi handitzea izan da, 4 dosi kohorte diseinua, 2 parte hartzaile dosi txikiago bakoitzean eta 5 parte hartzaile dosi altuenean, 3 x 10¹³ vg / kg. Jarraipen-iraupenak infusioaren ondorengo 1 eta 3 urte bitartekoak dira, 1 kohorteko partaide bat izan ezik (3 x 1¹³ vg / kg) azterketa aldez aurretik eten zutenak (jarraipena galdu zenean).

ALT ELEVATION 4 COHORT (3 x 1013 vg / kg)

ALT kota izan zen gertaera kaltegarri ohikoena, 5 parte-hartzaileetatik 11etan eta 4 parte-hartzaileetatik 5tan gertatu zen kohortean dosi altuenean. 4 partaide horietako 4tan ALT bigarren kota ikusi zen.

FVIII jarduera azterketa kromogenikoa erabiliz 5. kohorteko 4 parte-hartzaileentzat, dosi handieneko kohorteena. Infusioaren osteko jarraipena 52 eta 82 aste bitartekoa da. 9-52 asteetan, FVIII jarduera mediana% 56.9 eta batez bestekoa% 70.4 izan zen (4 asteko 5 kohorteetako 4 parte-hartzaileentzat 52 astetan ebaluazioa zehaztu zen).

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak

Adeno-Associated Viral (AAV) Gene Gene Therapy: Hemophilia to application

Zer ari zara bilatzen?

Popular Tags

Jardunaldien laburpenak