David Lillicrap, MD, FRCPC
Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

Emaitza goiztiarren ikerketa, Adeno-lotutako Viral Gene Terapiaren ondoren, Txakurren Hemofilia Ereduan

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Patologia eta Medikuntza Molekularreko Saila, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estatu Batuak

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Animaliak Zaintzeko Zerbitzuak, Queen's University, Kingston, Kanada

Funtsezko datuak

Datu Puntuak

Hemofilia Txakur eredu bat gibelean eragina duten aldaketak eta FVIII adierazpenean eragina duten faktoreak ebaluatzeko erabili zen AAV terapia genetikoaren ondoren. Bost txakur gizonei AAV5-HLP-cFVIII infusio bakar batekin tratatu zitzaien 6.8e13-2e14 bektore genoma / kg dosi. FVIII adierazpena kodoi optimizatutako eraikuntzekin tratatutako 2 txakurrek ikusi zuten (JA2013 eta K2015), sei hilabetetan mantendu zen (co-cFVIII-SQ =% 6.8 eta co-cFVIII-V3 =% 4.3) osotasunaren normalizazioarekin odola koagulatzeko denbora (WBCT).

2. datu puntua
Grafiko honetan ikusten den bezala, co-cFVIII-V3-rekin tratatutako txakurrak (K2015) bi transaminitis pasarte garatu zituen, biopsiaren osteko kota arina 84. egunean eta bigarren kota handiagoa 116. egunean, bigarren biopsia baino lehen. Pasarte horiek ikertzeko ultrasoinu bidezko irudiek eta gibeleko biopsiek ez zuten gibeleko histopatologia esanguratsurik erakutsi.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa