Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan

Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan
ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak

Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) 2/525 Faseko Azterketa Hemofilia Larria duten Helduetan

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, doktorea7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, doktorea9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, doktorea, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 eta Didier Rouy, MD, doktorea11

1Kaliforniako Unibertsitatea, San Frantzisko, CA.

2Washingtoneko Unibertsitatea, Seattle, WA

3Washingtoneko Unibertsitatea, Washingtoneko Odoljarioen Nahasteetarako Zentroa, Seattle, WA

4UAMS Arkansasko Haur Ospitalean, Little Rock, AR

5South Florida Unibertsitatea, Tampa, FL

6Miami-ko Unibertsitateko Miller Medikuntza Eskola, Miami, FL

7Kaliforniako Davis Davis, Sacramento, CA.

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA.

Funtsezko datuak

AZTERKETA DISEINUA

SB-1eko 2/525 faseko azterketa dosi handitzea izan da, 4 dosi kohorte diseinua, 2 parte hartzaile dosi txikiago bakoitzean eta 5 parte hartzaile dosi altuenean, 3 x 1013 vg / kg. Jarraipen-iraupenak infusioaren ondorengo 1 eta 3 urte bitartekoak dira, 1 kohorteko partaide bat izan ezik (3 x 113 vg / kg) azterketa aldez aurretik eten zutenak (jarraipena galdu zenean).

ALT ELEVATION 4 COHORT (3 x 1013 vg / kg)

ALT kota izan zen gertaera kaltegarri ohikoena, 5 parte-hartzaileetatik 11etan eta 4 parte-hartzaileetatik 5tan gertatu zen kohortean dosi altuenean. 4 partaide horietako 4tan ALT bigarren kota ikusi zen.

KOHORTARAKO ERAGINKORTASUNA 4

FVIII jarduera azterketa kromogenikoa erabiliz 5. kohorteko 4 parte-hartzaileentzat, dosi handieneko kohorteena. Infusioaren osteko jarraipena 52 eta 82 aste bitartekoa da. 9-52 asteetan, FVIII jarduera mediana% 56.9 eta batez bestekoa% 70.4 izan zen (4 asteko 5 kohorteetako 4 parte-hartzaileentzat 52 astetan ebaluazioa zehaztu zen).

KONTSEILU HARREMANETAN