Hemofiliaren Gene Terapia Erregistroaren Munduko Federazioa

Hemofiliaren Gene Terapia Erregistroaren Munduko Federazioa
ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak

Hemofiliaren Gene Terapia Erregistroaren Munduko Federazioa

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, doktorea6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, doktorea13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, eta Glenn F. Pierce, MD, doktorea20

1Hemofiliaren Munduko Federazioa, Montreal, QC, Kanada

2Washingtoneko Unibertsitatea, Washingtoneko Odoljarioen Nahasteetarako Zentroa, Seattle, WA

3Hemofiliaren Munduko Federazioa, Montréal, QC, Kanada

4Tronbosi eta Hemostasia Nazioarteko Elkartea, Inc, Carrboro

5Filadelfiako Haur Ospitalea, Filadelfia, PA

6McMaster Unibertsitatea, Ontario, Kanada

7Hemofilia Zentroa, Frankfurt Unibertsitate Ospitalea, Frankfurt, Alemania

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italia

10Angelo Bianchi Bonomi Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italia

11Pediatria eta Patologia, Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16American Thrombosis and Hemostasis Network, Decatur, GA

17Hemofilia Fundazio Nazionala (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Osasun Zientzien Fakultatea, Witwatersrand Unibertsitatea eta NHLS, Johannesburg North, South Africa

20Hemofiliaren Munduko Federazioa, La Jolla, CA.

Funtsezko datuak

I / II FASEA IKASKETAREN DISEINUA

Sendagaien Europako Agentziaren (EMA) eta AEBetako Elikagaien eta Medikamentuen Administrazioaren (FDA) jarraibideak jarraituz, WFH GTR SC-k terapia genetikoa jasotzen duten hemofilia duten gaixo guztiei buruzko datu multzo hau garatu du. Datuak biltzeko hiru hilean behin eskatuko da terapia genetikoaren ondorengo lehen infusioan eta, urtero, gaixoaren bizitzan zehar. HTC-etarako hedapena 2020ko abuztuan hasi zen 2020ko urrian hasi ziren bisitekin. Erregistroa 2021eko urtarrilean jarriko da martxan.

KONTSEILU HARREMANETAN