AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.
ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

Frank WG Leebeek, MD, doktorea1, Karina Meijer, MD, doktorea2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, doktorea5, Roger Schutgens, MD, doktorea, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, doktorea8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, doktorea11eta Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak

2Hematologiako Saila, Groningen Unibertsitatea, Groningen Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Groningen, Herbehereak

3Amsterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Amsterdamgo Unibertsitatea, Amsterdam, Herbehereak

4Rigshospitalet, Kopenhage, Danimarka

5Barne Medikuntza, Medikuntza Baskularra eta Hemostaseologia Saila, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Alemania

6Van Creveldkliniek, Utrechteko Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Utrechteko Unibertsitatea, Utrechteko, Herbehereak

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia

8Frankfurt institutua, Alemaniako Gurutze Gorriaren Odol Zerbitzua Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

9Frankfurt institutua, Alemaniako Gurutze Gorriaren Odol Zerbitzua Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

10Washingtoneko Unibertsitateko Medikuntza Eskola, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Funtsezko datuak

I / II FASEA IKASKETAREN DISEINUA

Datu Puntuak

Irudi honek AMT-1 faseko 2/060 ikerketaren azterketaren diseinua laburbiltzen du. Azterketa irekia izan zen dosi-igoerarekin. 1 kohorteak (n = 5) infusio bakarra jaso zuen 5x10 dosi batean12 gc / kg eta 2 kohorteek (n = 5) infusio bakarra jaso zuten 2x10 dosi batean13 gc / kg. Jarraipenaren iraupena 5 urtekoa da 1 kohortearentzat eta 4.5 urtekoa 2 kohortearentzat.

Irudia

5 urtez (1 kohorte) eta 4.5 urtez (2 kohorte) jarraipena egin zen bitartean, batez besteko FIX jarduera endogenoaren% 5.2 (95% CI 2.0-8.4) 1 kohortean eta% 7.4 (95% CI 4.2-10.6) kohortean 2. FIX jarduera dosi menpekoa eta egonkorra izan zen bi kohorteen jarraipen-aldian. Parentesi arteko balioek FIX jarduera batez bestekoa adierazten dute denboran zehar. FIX kontzentratuaren azkeneko administrazioaren ondorengo gutxienez 10 eguneko balioak bakarrik sartzen dira.

KONTSEILU HARREMANETAN