Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.
ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, doktorea2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, doktorea7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, doktorea9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, doktorea11eta Steven W. Pipe, MD12

1Medikuntza Saila, Hematologia / Onkologia Dibisioa, UC San Diego Health, San Diego, CA.

2Kaliforniako Davis Davis, Sacramento, CA.

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia

4Ipar Carolinako Unibertsitatea Chapel Hill-en, Chapel Hill, NC

5Hematologiako Dibisioa, Ipar Carolinako Unibertsitatea Chapel Hill-en, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak

8Hemofilia Zentroa, Frankfurt Unibertsitate Ospitalea, Frankfurt, Alemania

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI

Funtsezko datuak

Irudia

AMT-2 fasearen 061B faseko saiakuntza klinikoa (bitxien dezaparvovec) beso bakarreko ikerketa ireki gisa diseinatu zen. AAV5-Padua hFIX dosi bakarra sartu zen 3 parte-hartzailetan 2x10 dosi batean13 gc / kg. Amaiera nagusia FIX jarduera izan zen 6 astetan, eta jarraipenaren iraupena 5 urtekoa izan zen. Aurrez AAV5aren aurkako antigorputzak neutralizatzea ez zen bazterketa irizpidea.

Irudia

FIX jardueraren amaierako puntu nagusia ≥% 5 infusioaren ondorengo 6 asteetan 3 parte hartzaileetan lortu zen. FIX 2 urteko batez besteko jarduera% 44.2 izan zen, eta FIX jarduera egonkorra izan zen 1. urtetik 2. urtera bitartean. 2 urtetan, 2 edo 3 parte hartzaileek ez zuten odoljarioik edo FIX kontzentraturik erabili. Hirugarren parte-hartzaileak FIX ordezko terapia 2 infusio izan zituen susmatutako 1entzat eta berretsitako odoljario batentzat.

KONTSEILU HARREMANETAN