AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu
ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak

AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, eta Lisa A. Michaels6

1Pediatria eta Patologia Sailak, Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basilea, Suitza

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, Alemania

5Bayer, Berlin, Alemania

6Bayer, Whippany, NJ

Funtsezko datuak

Irudia

Etengabeko 1/2 fasean, etiketa irekiko dosia aurkitzeko azterketan, gaixo hautagarriak hiru dosi kohortetan (0.5, 1 eta 2 x 1013 gc / kg) sartu dira sekuentzialki BAY 2599023 infusio bakar bat jasotzeko, dosi bakoitzeko bi paziente gutxienez. Pazienteak 5 urtez jarraituko dira guztira segurtasuna eta eraginkortasuna ebaluatzeko.

Irudia

Irudi honek FVIII erantzuna laburbiltzen du (saiakuntza kromogenikoa erabiliz) BAY 2599023 infusio bakarra jasotzen duten pazienteentzako 26ko urriaren 2020ko datuen ebazpenera arte. –6 asteko jarraipena.

KONTSEILU HARREMANETAN