Azken Albisteak
Jardunaldien estaldura
EAHAD 2021 Biltzar Birtualaren aipagarrienak
Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.
Steven W. Pipe, MD
Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna Haemofilia txakur ereduan epe luzeko jarraipena egin ondoren.
Paul Batty, MBBS, doktorea
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.
Frank WG Leebeek, MD, doktorea
Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Terapia (FLT180a) berriaren jarraipena FIX Jarduera-maila normalak lortzea B Hemofilia B (HB) gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath