Etranacogene Dezaparvovec terapia genetikoa jaso ondoren, B hemofilia larria edo nahiko larria duten helduen osasunarekin lotutako bizi-kalitatearen hobekuntzak
ISTHren 30. Kongresutik aipagarrienak

Etranacogene Dezaparvovec terapia genetikoa jaso ondoren, B hemofilia larria edo nahiko larria duten helduen osasunarekin lotutako bizi-kalitatearen hobekuntzak

Aurkezlea: Steven W. Pipe, MD, Michigango Unibertsitatea, Ann Arbor, Michigan, Estatu Batuak

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipa4

1CSL Behring, Prusiako erregea, PA, AEB, Prusiako erregea, Pennsylvania, Estatu Batuak
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, AEB, Little Falls, New Jersey, Estatu Batuak
3CSL Behring, Prusiako erregea, PA, AEB, Prusiako erregea, Pennsylvania, Estatu Batuak
4Michigango Unibertsitatea, Ann Arbor, Michigan, Estatu Batuak

 

 

Funtsezko datuak

HOPE-B Pazienteak jakinarazitako emaitza (PRO) amaiera-puntuak

Pazienteak jakinarazitako emaitzen puntuak, bigarren mailakoak eta esploratzaileak, HOPE-B saiakuntza klinikoaren barruan ebaluatu dira. Bi tresna aurrez zehaztu ziren entseguaren bigarren mailako puntu gisa, biak gaixotasunaren hemofiliarako espezifikoak ez diren galdetegi generikoak: Nazioarteko Jarduera Fisikoaren Galdeketa (iPAQ) eta EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Horrez gain, entseguak esplorazio amaierako puntu gisa aldez aurretik zehaztutako PRO tresnak barne hartu zituen.

Hem-A-QoL: Hobekuntzak mantendu dira 2

1. urtearen ondoren ikusitako Hem-A-QoL puntuazio osoaren hobekuntzak 2 urteko jarraipenaren ondoren mantendu ziren. Batez besteko puntuazioa 6.2 puntu hobetu da hasierako sarrerarekin alderatuta, %23.7ko hobekuntza suposatuz. Urtebeteko behaketan esanguratsuak ziren hemofiliarekin lotutako domeinu espezifikoak etengabe hobetu ziren gene-terapia ondorengo 1 urtera.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa