ISTH Jardunaldien Informazioa

SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.

SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.

Lindsey A. George, MD

WATCH
Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

Epe luzerako Genomako Bektorearen Emaitzak eta AAV FVIII Gene Transmisioaren Immunogenicitatea Hemofilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorea

WATCH
Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model

AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorea

WATCH

WFH Jardunaldien Informazio Teknikoa

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

John Pasi, MB ChB, doktorea, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT Jardunaldien inguruko Briefings

Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak

Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea

Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea
 

Glen F. Pierce, Alkain, Doktorea

WATCH
Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena

Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.

AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.

Glen F. Pierce, Alkain, Doktorea

WATCH

Kongresuaren estaldura Orlando-tik

Gene Oroterapiaren azken aurrerapenen inguruko aditu-elkarrizketak eskainiko ditu.

Irabazi CME KREDITUA

Jardunaldien estaldura - 2019tik zuzenean Orlando

Hemofilia B-n gene terapia klinikoei buruzko azken eguneratzeak
Hemofiliako Gene Terapia Saiakuntzen epe luzerako segurtasuna eta eraginkortasuna baikortasuna ematen dute
AAV epe luzearen adierazpena FVIII gene transferentzia eta bektoreen integrazio gertaerak hemofilian
Garapen Klinikoko Hemofilia Gene Terapiaren ikuspegi berriak
Antiborputz Preexistatzaileak AAV eta Hemofilia Gene Terapiaren ondorioak
Hemofilia gene terapiaren etorkizuna
Hemofiliarako Gene Terapia Onartzeko Prestatzen