ASHeko 64. urteko bilera eta erakusketaren aipagarriak
B hemofilia larria duten helduekin egiten ari diren hiru entsegu klinikoen eguneraketak
Bektorearen garbiketa azkarra AAV-ren bitartez FVIII gene-transferentziaren ondoren SPK-8011-ren I/II fasean A hemofilia duten pertsonengan.
ISTHren 30. Kongresutik aipagarrienak
AAVtik eratorritako faktorea VIII saiaketaren desadostasunaren atzean dagoen mekanismoa argitzea
Transgene-ekoiztutako FVIII eta odoljario-tasen arteko erlazioa geneen transferentziaren ondoren 2 urtera Valoctocogene Roxaparvovec-ekin: 8-1 generoaren emaitzak
B-LIEVEren emaitzak, FLT1a AAV terapia genetikoa B hemofilia duten pazienteetan egindako 2/180 faseko dosi-baieztatzeko azterketa.
Etranacogene Dezaparvovec terapia genetikoa jaso ondoren, B hemofilia larria edo nahiko larria duten helduen osasunarekin lotutako bizi-kalitatearen hobekuntzak
ASGCT 25. Urteko Topaguneko datu aipagarrienak
Zuzenketa hemostatiko egonkorra eta hemofiliari lotutako bizi-kalitatea hobetua: Etranacogene Dezaparvovec-en 3. faseko HOPE-B saiakuntzaren azken analisia
CRISPR/Cas9 mRNA LNPs entregatzea FVIII genearen ezabaketa txiki bat konpontzeko hemofilia A saguetan
VIII. Faktorearen aldaera bat N-glikosilazio gunea 2118an ezabatuz, terapia genikoa tratatutako hemofilia A saguetan FVIIIren aurkako erantzun immuneak murriztu zituen.
Egonkortasun-2 sustatzaileak sagu hemofiloetan bektore lentibiralak eman ondoren FVIII-ren erantzun immunea modulatzen du
WFH 2022 Munduko Kongresuaren aipagarrienak
Terapia Geneikoaren Hemofiliaren Munduko Federazioaren Erregistroa erabiltzea Terapia Genetikoarekin tratatutako hemofiliako pazienteen epe luzerako jarraipena egiteko
CME Krediturako eskuragarri!
Topic: Gene Terapia Hemofilian
Egiaztapen mota: AMA PRA 1. kategoriako kredituak™
Argitalpen data: June 6, 2022
Iraungitze data: June 5, 2023
Jarduera burutzeko zenbatetsitako denbora: 15 minutu
Aipagarrienak EAHADen XIV
B-LIEVEren dosi-hautaketa eta azterketa-diseinua, B hemofilia duten pazienteentzako FLT1A terapia genearen FLT2A dosi-baieztatzeko faseko saiakuntza klinikoa.
Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transferentziaren eraginkortasuna eta segurtasuna A hemofilia larrirako: GENEr8-1 bi urteko analisiaren emaitzak
Steven W. Pipe, MD
Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larriaren gene-transferentziaren eragina osasunarekin lotutako bizi-kalitatean
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
NHFren Hemofiliarako Teknologia Berriei eta Gene Transferentziari buruzko 16. Tailerretik nabarmentzen dira
ASH 63. Urteko Bileraren aipagarriak
Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larrirako gene-transferentziaren ondoren FVIII adierazpen endogeno, transgenearen eta odoljarioen arteko erlazioa: GENEr8-1 3. faseko saiakuntzaren post-hoc azterketa.
B hemofilia duten pertsonen Odol-datuak Oinarrizko FIX Adierazpen Mailetan: 'Faktoreen Adierazpen Azterketa erabiliz egindako analisia
Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena.
Ben J. Samelson-Jones, MD, doktore
IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Bektoreen integrazio-guneen jarraipena In Vivo terapia genikoaren ikuspegietan likido-biopsia-integrazio-gunearen sekuentziazioaren bidez
Aurretik AAVren aurkako immunitatea gainditzea ezarpen klinikoetan gene-transferentzia seguru eta eraginkorra lortzeko.
Giuseppe Ronzitti, doktorea
Hemofiliarako terapia genikoari buruzko entsegu klinikoen egungo eguneraketa
Wolfgang Miesbach, MD
Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.
Margareth C. Ozelo, MD, doktorea
Gibeleko Segurtasuneko Kasuen Txostena 3. fasea HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza Hemofilia B duten Helduetan
Steven W. Pipe, MD
52 asteko Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan: 3 faseko datuak HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza
Steven W. Pipe, MD
Emaitza goiztiarren ikerketa, Adeno-lotutako Viral Gene Terapiaren ondoren, Txakurren Hemofilia Ereduan
David Lillicrap, MD, FRCPC
Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza
Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea
AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?
Steven W. Pipe, MD
Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.
Steven W. Pipe, MD
Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna Haemofilia txakur ereduan epe luzeko jarraipena egin ondoren.
Paul Batty, MBBS, doktorea
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.
Frank WG Leebeek, MD, doktorea
Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Terapia (FLT180a) berriaren jarraipena FIX Jarduera-maila normalak lortzea B Hemofilia B (HB) gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.
Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea
HOPE-B Terapia Genetikoaren 3 faseko lehen datuak: Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna (AAV5-Padua hFIX aldaera; AMT-061) Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan tratatutakoa, aurretik existitzen den kapsida anti-neutralizazioa kontuan hartu gabe
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.
Steven W. Pipe, MD
Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan
Barbara A. Konkle, MD
ISTH Jardunaldien Informazioa
SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.
Lindsey A. George, MD
Epe luzerako Genomako Bektorearen Emaitzak eta AAV FVIII Gene Transmisioaren Immunogenicitatea Hemofilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, doktorea
Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, doktorea
WFH Jardunaldien Informazio Teknikoa
Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat
Steven W. Pipe, MD
Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa
John Pasi, MB ChB, doktorea, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Jardunaldien inguruko Briefings
Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak
Steven W. Pipe, MD
Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea
Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea
Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.
Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea
Kongresuaren estaldura Orlando-tik
Gene Oroterapiaren azken aurrerapenen inguruko aditu-elkarrizketak eskainiko ditu.
Jardunaldien estaldura - 2019tik zuzenean Orlando






