Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.

Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.

Margareth C. Ozelo, MD, doktorea

WATCH
Gibeleko Segurtasuneko Kasuen Txostena 3. fasea HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza Hemofilia B duten Helduetan

Gibeleko Segurtasuneko Kasuen Txostena 3. fasea HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza Hemofilia B duten Helduetan

Steven W. Pipe, MD

WATCH
52 asteko Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan: 3 faseko datuak HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

52 asteko Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan: 3 faseko datuak HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Emaitza goiztiarren ikerketa, Adeno-lotutako Viral Gene Terapiaren ondoren, Txakurren Hemofilia Ereduan

Emaitza goiztiarren ikerketa, Adeno-lotutako Viral Gene Terapiaren ondoren, Txakurren Hemofilia Ereduan

David Lillicrap, MD, FRCPC

WATCH
Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea

WATCH
AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?

AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?

Steven W. Pipe, MD

WATCH

EAHAD 2021 Biltzar Birtualaren aipagarrienak

Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.

Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna Haemofilia txakur ereduan epe luzeko jarraipena egin ondoren.

Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna Haemofilia txakur ereduan epe luzeko jarraipena egin ondoren.

Paul Batty, MBBS, doktorea

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

Frank WG Leebeek, MD, doktorea

WATCH
Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Terapia (FLT180a) berriaren jarraipena FIX Jarduera-maila normalak lortzea B Hemofilia B (HB) gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Terapia (FLT180a) berriaren jarraipena FIX Jarduera-maila normalak lortzea B Hemofilia B (HB) gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

ASH Biltzarreko Briefings

AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu

AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Hemofiliaren Gene Terapia Erregistroaren Munduko Federazioa

Hemofiliaren Gene Terapia Erregistroaren Munduko Federazioa

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea

WATCH
HOPE-B Terapia Genetikoaren 3 faseko lehen datuak: Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna (AAV5-Padua hFIX aldaera; AMT-061) Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan tratatutakoa, aurretik existitzen den kapsida anti-neutralizazioa kontuan hartu gabe

HOPE-B Terapia Genetikoaren 3 faseko lehen datuak: Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna (AAV5-Padua hFIX aldaera; AMT-061) Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan tratatutakoa, aurretik existitzen den kapsida anti-neutralizazioa kontuan hartu gabe

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan

Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

ISTH Jardunaldien Informazioa

SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.

SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.

Lindsey A. George, MD

WATCH
Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

Epe luzerako Genomako Bektorearen Emaitzak eta AAV FVIII Gene Transmisioaren Immunogenicitatea Hemofilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorea

WATCH
Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model

AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorea

WATCH

WFH Jardunaldien Informazio Teknikoa

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

John Pasi, MB ChB, doktorea, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT Jardunaldien inguruko Briefings

Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak

Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea

Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea
 

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

WATCH
Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena

Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.

AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

WATCH

Kongresuaren estaldura Orlando-tik

Gene Oroterapiaren azken aurrerapenen inguruko aditu-elkarrizketak eskainiko ditu.

Irabazi CME KREDITUA

Jardunaldien estaldura - 2019tik zuzenean Orlando

Hemofilia B-n gene terapia klinikoei buruzko azken eguneratzeak
Hemofiliako Gene Terapia Saiakuntzen epe luzerako segurtasuna eta eraginkortasuna baikortasuna ematen dute
AAV epe luzearen adierazpena FVIII gene transferentzia eta bektoreen integrazio gertaerak hemofilian
Garapen Klinikoko Hemofilia Gene Terapiaren ikuspegi berriak
Antiborputz Preexistatzaileak AAV eta Hemofilia Gene Terapiaren ondorioak
Hemofilia gene terapiaren etorkizuna
Hemofiliarako Gene Terapia Onartzeko Prestatzen