Aipagarrienak EAHADen XIV

B-LIEVEren dosi-hautaketa eta azterketa-diseinua, B hemofilia duten pazienteentzako FLT1A terapia genearen FLT2A dosiaren baieztapenaren fasea

B-LIEVEren dosi-hautaketa eta azterketa-diseinua, B hemofilia duten pazienteentzako FLT1A terapia genearen FLT2A dosi-baieztatzeko faseko saiakuntza klinikoa.

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HOPE-B terapia genetikoaren 3. faseko azken analisia: Etranacogene Dezaparvovec-en egoera egonkorrean eraginkortasuna eta segurtasuna B hemofilia larria edo moderatua duten helduetan.

HOPE-B terapia genetikoen 3. faseko azken analisia

Wolfgang Miesbach, MD

Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transferentziaren eraginkortasuna eta segurtasuna A hemofilia larrirako: GENEr8-1 bi urteko analisiaren emaitzak

Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transferentziaren eraginkortasuna eta segurtasuna A hemofilia larrirako: GENEr8-1 bi urteko analisiaren emaitzak

Steven W. Pipe, MD

Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larriaren gene-transferentziaren eragina osasunarekin lotutako bizi-kalitatean

Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larriaren gene-transferentziaren eragina osasunarekin lotutako bizi-kalitatean

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

NHFren Hemofiliarako Teknologia Berriei eta Gene Transferentziari buruzko 16. Tailerretik nabarmentzen dira

AAV integrazioaren laburpena eta ondorioak

AAV integrazioaren laburpena eta ondorioak

Frederic D. Bushman, doktorea

Transgeneen tolerantzia haustea immunodepresioaren bidez

Transgeneen tolerantzia haustea Immunodepresioaren bidez

Valder R. Arruda, MD, PhD

Endotelio sinusoialaren xedea

Endotelio sinusoialaren xedea

Antonia Follenzi, MD, PhD

ASH 63. Urteko Bileraren aipagarriak

GENER8-1 3. faseko saiakuntzaren post-hoc azterketa

Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larrirako gene-transferentziaren ondoren FVIII adierazpen endogeno, transgenearen eta odoljarioen arteko erlazioa: GENEr8-1 3. faseko saiakuntzaren post-hoc azterketa.

Steven W. Pipe, MD

B hemofilia duten pertsonen Odol-datuak Oinarrizko FIX Adierazpen Mailetan: 'Faktoreen Adierazpen Azterketa erabiliz egindako analisia

B hemofilia duten pertsonen Odol-datuak Oinarrizko FIX Adierazpen Mailetan: 'Faktoreen Adierazpen Azterketa erabiliz egindako analisia

Steven W. Pipe, MD

Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena.

Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena.

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.

IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ESGCTren 28. Urteko Kongresuaren aipagarriak

Bektoreen integrazio-guneen jarraipena In Vivo terapia genikoaren ikuspegietan likido-biopsia-integrazio-gunearen sekuentziazioaren bidez

Bektoreen integrazio-guneen jarraipena In Vivo terapia genikoaren ikuspegietan likido-biopsia-integrazio-gunearen sekuentziazioaren bidez

Daniela Cesana, doktorea

Aurrez existitzen den AAVren aurkako immunitatea gainditzea ingurune klinikoetan gene-transferentzia seguru eta eraginkorra lortzeko.

Aurretik AAVren aurkako immunitatea gainditzea ezarpen klinikoetan gene-transferentzia seguru eta eraginkorra lortzeko.

Giuseppe Ronzitti, doktorea

Terapia gene lentibirala gibelean hemofiliarako eta haratago

Terapia gene lentibirala gibelean hemofiliarako eta haratago

Alessio Cantore, doktorea

Hemofiliarako terapia genikoari buruzko entsegu klinikoen egungo eguneraketa

Hemofiliarako terapia genikoari buruzko entsegu klinikoen egungo eguneraketa

Wolfgang Miesbach, MD

Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

CME INFORMAZIOA

ERREKLAMAZIO KREDITUA

Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.

Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.

Margareth C. Ozelo, MD, doktorea

Gibeleko Segurtasuneko Kasuen Txostena 3. fasea HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza Hemofilia B duten Helduetan

Gibeleko Segurtasuneko Kasuen Txostena 3. fasea HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza Hemofilia B duten Helduetan

Steven W. Pipe, MD

52 asteko Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan: 3 faseko datuak HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

52 asteko Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan: 3 faseko datuak HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

Steven W. Pipe, MD

Emaitza goiztiarren ikerketa, Adeno-lotutako Viral Gene Terapiaren ondoren, Txakurren Hemofilia Ereduan

Emaitza goiztiarren ikerketa, Adeno-lotutako Viral Gene Terapiaren ondoren, Txakurren Hemofilia Ereduan

David Lillicrap, MD, FRCPC

Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea

AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?

AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?

Steven W. Pipe, MD

EAHAD 2021 Biltzar Birtualaren aipagarrienak

CME INFORMAZIOA

ERREKLAMAZIO KREDITUA

Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.

Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.

Steven W. Pipe, MD

Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna Haemofilia txakur ereduan epe luzeko jarraipena egin ondoren.

Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna Haemofilia txakur ereduan epe luzeko jarraipena egin ondoren.

Paul Batty, MBBS, doktorea

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

Frank WG Leebeek, MD, doktorea

Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Terapia (FLT180a) berriaren jarraipena FIX Jarduera-maila normalak lortzea B Hemofilia B (HB) gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Terapia (FLT180a) berriaren jarraipena FIX Jarduera-maila normalak lortzea B Hemofilia B (HB) gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH Biltzarreko Briefings

Irabazi CME KREDITUA

AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu

AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu

Steven W. Pipe, MD

Hemofiliaren Gene Terapia Erregistroaren Munduko Federazioa

Hemofiliaren Gene Terapia Erregistroaren Munduko Federazioa

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea

HOPE-B Terapia Genetikoaren 3 faseko lehen datuak: Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna (AAV5-Padua hFIX aldaera; AMT-061) Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan tratatutakoa, aurretik existitzen den kapsida anti-neutralizazioa kontuan hartu gabe

HOPE-B Terapia Genetikoaren 3 faseko lehen datuak: Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna (AAV5-Padua hFIX aldaera; AMT-061) Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan tratatutakoa, aurretik existitzen den kapsida anti-neutralizazioa kontuan hartu gabe

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Steven W. Pipe, MD

Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan

Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan

Barbara A. Konkle, MD

ISTH Jardunaldien Informazioa

SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.

SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.

Lindsey A. George, MD

Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

Epe luzerako Genomako Bektorearen Emaitzak eta AAV FVIII Gene Transmisioaren Immunogenicitatea Hemofilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorea

Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model

AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorea

WFH Jardunaldien Informazio Teknikoa

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Steven W. Pipe, MD

Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa

John Pasi, MB ChB, doktorea, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT Jardunaldien inguruko Briefings

Irabazi CME KREDITUA

Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak

Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak

Steven W. Pipe, MD

Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea

Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena

Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.

AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Kongresuaren estaldura Orlando-tik

Gene Oroterapiaren azken aurrerapenen inguruko aditu-elkarrizketak eskainiko ditu.

Irabazi CME KREDITUA

Jardunaldien estaldura - 2019tik zuzenean Orlando

Hemofilia B-n gene terapia klinikoei buruzko azken eguneratzeak

Hemofiliako Gene Terapia Saiakuntzen epe luzerako segurtasuna eta eraginkortasuna baikortasuna ematen dute

AAV epe luzearen adierazpena FVIII gene transferentzia eta bektoreen integrazio gertaerak hemofilian

Garapen Klinikoko Hemofilia Gene Terapiaren ikuspegi berriak

Antiborputz Preexistatzaileak AAV eta Hemofilia Gene Terapiaren ondorioak

Hemofilia gene terapiaren etorkizuna

Hemofiliarako Gene Terapia Onartzeko Prestatzen

Nabarmentzekoak NHF 15. nobel-teknologien eta gene transferentziaren hemofiliarako

Aurkeztutakoa: David Lillicrap, MD eta Glenn F. Pierce, MD, doktorea
13ko irailaren 14tik 2019ra • Washington, DC

Irudia

Hitzaldiaren estaldura 2019ko ISTH Melbourne-n

Genero Terapiako azken aurrerapenen inguruko elkarrizketak eskainiko ditu ISTH 2019-k Melbourne-n.

Irabazi CME KREDITUA

Jardunaldien estaldura - 2019ko ISTH Melbourne-n

ALTA Azterketa: SB-525 Gene Terapia hemofilia duten helduengan

Hemofiliako gene terapiarako AAVen aurkako antigorputzak eta inplikazioak

Hemofilia B duten gaixoetan AMT-060 eta AMT-061 Gene Terapia Saiakuntzaren emaitzak

Alta 1/2 fasearen hasierako emaitzak: SB-525 Gene Terapia Hemofilia duten helduengan

Hemofilia duten gaixoen urtebetearen jarraipena SPK-9001 Gene transferentziaren ondoren

AMT-061 Hemofilia B duten helduen transferentzia genetikoa: 2b Faseko Proba baten hasierako emaitzak

Hemofiliarako Gene-terapiaren egoera

FLT180a: Belaunaldiko Belaunaldiaren hurrengo belaunaldiko AAV B hemofiliarako

FIXaren adierazpen egonkorra: AMT-060 Gene Terapia Probaren emaitzak eguneratuta Hemofilia B duten gaixoetan.

Bektore bizigarri oinarritutako VIII faktorea eta faktorea IX Gene terapia gizaki ez diren primateetan

Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Terapia Hemofilia duten Pazienteentzat: Emaitza berriak

Aurrera begira Gene Terapia Hemofiliarako

Kalean pertsona - 2019ko ISTH Melbourne-n

Ikusi Melbourne-n (Australia) ISTH 2019 Kongresuko parte-hartzaile gisa, eztabaidatu beren erreakzioak Hemoterapiako gene terapia saioan.

Produktuen antzerkia - ISTH 2019 Melbourne

Watch Flora Peyvandi, MD, PhD eta K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH-k Gene Terapia Hemofilia abiaraziko duela iragarri du: ISTH Education Initiative

Inkestaren oinarrizko oinarria

Poster

ISTH 2019 kongresuan aurkeztutako kartela
Uztailak 7, igandea • 18:30 - 19:30
Laburpena / Kartel #: PB1724
Melbourne, Australia

2019 hasieran, ISTHk hemofilia komunitateko mundu mailako ospe handiko aditu talde bat antolatu zuen hemofiliako terapia genikoari dagozkion hezkuntza beharrak asetzeko ezarritako inkesta bat garatzeko. Inkesta linean banatu zen nazioarteko audientziari. Emaitzek frogatu zuten askok hezkuntza gehiago behar dutela gene terapiaren oinarriak eta genoterapia hobeto ulertzeko hemofilia A eta B tratamendu planteamendu gisa.

Bide orria

ISTHren hezkuntza orria - etorkizunerako hezkuntza gidatzea
Galdera kritiko hauei erantzuteko prestatzen zaituzte

Irudia

buruz

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza bekek lagunduta.

SSL funtsezkoa