Funtsezko gogoetak:
Hemofiliarako Terapia Genikoan egindako aurrerapenak
Zuzenean grabatu zen 62. ASH Urteko Bilkura eta Erakusketaren aurreko Ostiraleko Satelite Sinposio gisa
CME informazioa
Jardueraren izenburua |
Funtsezko gogoetak: Terapia Genikoan Hemofiliarako Aurrerapenak |
Topic |
Gene Terapia Hemofilian |
Akreditazio mota |
AMA PRA 1. kategoriako kredituak (k) ™ |
Askatu data |
Abenduaren 14, 2020 |
Amaiera data |
Abenduaren 13, 2021 |
Jarduera osatzeko denbora zenbatetsia |
60 Aktak |
HEZKUNTZA JARDUERA IKASKUNTZAREN HELBURUAK
Jarduera amaitu ondoren, parte-hartzaileek gai izan beharko lukete:
- Hemofilia tratatzeko egungo eta sortzen ari diren planteamenduak deskribatu, terapia genetikoko hainbat planteamendu barne
- Identifikatu gaur egungo saiakuntza klinikoen funtsezko ezaugarriak gene-terapian bai hemofilia B-n bai hemofilia B-n
- Terapia genetikoa hemofilia kudeatzeko ikuspegi pertsonalizatuan integratzeko estrategiak zehaztu
FAKULTATEA
Glenn Pierce, MD, doktorea
Hemofiliako Munduko Federazioa
Montreal, Kanada
Lindsey George, MD
Filadelfiako Haur Ospitalea
Philadelphia, Pennsylvania
Alfonso Iorio, MD
McMaster Unibertsitatea
Hamilton, Kanada
Barbara A. Konkle, MD
Hemorragiaren nahasteak
Washington Unibertsitatea
Seattle, Washington
MOC Peer Reviewers
Ben Samelson-Jones, MD, doktorea
Pediatriako irakasle laguntzailea
Filadelfiako Haur Ospitalea
Philadelphia, Pennsylvania
Theodore O. Bruno, MD
Mediku-zuzendari nagusia
Frantzia Fundazioa
Old Lyme, Connecticut
HITZ EGITEA
Jarduera hau Frantziako Fundazioak eta Nazioarteko Elkarteak Trombosi eta Hemostasiari buruz ematen dute.
SARRERA IKUSI
Jarduera hau hemofilia duten gaixoak kudeatzen dituzten medikuei (hematologoei), erizain profesionalei, mediku laguntzaileei eta erizainei zuzenduta dago. Jarduera mundu osoko hemofilian oinarrizko ikerketa, translazio eta ikerketa klinikoetan interesa duten zientzialariei zuzenduta dago.
Beharraren adierazpena
Hemofiliarentzako gene terapiaren garapena 3. faseko saiakuntza klinikoetan jarraitzen denez, eta ikuspegi terapeutiko hori onartzea aurreikusten bada, ezinbestekoa da hemofilia arretako taldeko kide guztiek ezagutzea eta prest izatea ikuspegi terapeutiko berri hau praktika klinikoan integratzeko. .
AKREDITAZIOAREN ADIERAZPENA
Jarduera hau Etengabeko Medikuntzako Etengabeko Akreditazio Kontseiluaren (ACCME) akreditazio baldintzak eta politiken arabera gauzatu da, Frantziako Fundazioaren (TFF) eta Tronbosi eta Hemostasia Nazioarteko Elkartearen (ISTH) hornitzaile bateratuaren bidez. TFF ACCMEk egiaztatzen du medikuei etengabeko hezkuntza medikoa eskaintzeko.
KREDITUEN DESIGN
Medikuen: France Fundazioak jarduera iraunkor hori 1.0 gehienez izendatzen du AMA PRA 1. kategoriako kredituak™. Medikuek jardueran parte hartu duten neurriaren proportzioa baino ez dute eskatu behar.
Ziurtagiriaren mantentzea: Ebaluazio osagaian parte hartzea barne hartzen duen CME jarduera hau arrakastaz burututa, parte-hartzaileak 1.0 MOC puntu lortu ditzake American Board of Internal Medicine-ren (ABIM) Maintenance of Certification (MOC) programan. Parte-hartzaileek jarduerarako erreklamatutako CME kreditu kopuruaren baliokide diren MOC puntuak irabaziko dituzte. CME jarduera hornitzailearen ardura da parte-hartzaileen osaketa informazioa ACCMEri bidaltzea ABIM MOC kreditua emateko helburuarekin. Parte-hartzaileen datu agregatuak jarduera honen laguntzaile komertzialekin partekatuko dira.
Erizain: American Nurses Credentialing Center-k (ANCC) ziurtatutako erizainek ACCME-k ziurtatutako hornitzaileek ziurtatutako jarduerak berritzeko ANCC-k ziurtatuta dituen jarduerak erabil ditzake. Asistentzia ziurtagiria emango du The France Foundation-ek, ACCME-k egiaztatutako hornitzaileak.
PARTE HARTZE METODOA / NOLA SORTU KREDITUA
- Ez dago jarduera honetarako krediturik parte hartzeko eta jasotzeko kuotarik.
- Berrikusi jardueraren helburuak eta CME / CE informazioa.
- CME / CE jardueran parte hartu.
- Osatu CME / CE ebaluazio inprimakia, parte-hartzaile bakoitzari jardueran parte hartzeak bere jardun profesionalean nola eragingo duen iruzkin egiteko aukera eskaintzen baitu; instrukzio prozesuaren kalitatea; eraginkortasun profesional hobearen pertzepzioa; alborapen komertzialaren pertzepzioa; eta etorkizuneko hezkuntza beharrei buruz dituen iritziak.
- Kreditu dokumentazioa / berri ematea:
- Eskatzen ari bazara AMA PRA 1. kategoriako kredituak™ edo parte-hartze ziurtagiria: zure CME / CE ziurtagiria deskargatzeko moduan egongo da.
- MOC kreditua eskatzen baduzu, zure MOC puntuak elektronikoki bidaliko zaizkio ACCMEri, honek datuak erregistratuko ditu eta ziurtagiri batzordeak jakinaraziko ditu.
ERABAKI POLITIKA
Laguntza Komertzialetarako ACCME Arauekin bat etorriz, TFFk eta ISTHk eskatzen dute hezkuntza-jarduera bateko edukia kontrolatzeko gai diren pertsona fisikoek harreman komertzial garrantzitsu guztiak ezagutzea edozein interes komertzialekin. TFFk eta ISTHk intereseko gatazka guztiak konpontzen dituzte hezkuntza programa guztietan independentzia, objektibotasuna, oreka eta zorroztasun zientifikoa bermatzeko. Gainera, TFFk eta ISTHk CME / CEko jarduera batean aipatutako, jakinarazi edo erabili diren ikerketa zientifiko guztiak diseinu esperimental, datu bilketa eta analisi orokorrean onartzen diren estandarrak betetzen dituztela egiaztatu nahi dute. TFF-k eta ISTH-k konpromisoa hartu dute ikasleei kalitate handiko CME / CE jarduerei eskaintzen dietenak osasun-laguntza hobetzeko eta ez merkataritza-interesekoak.
Jarduerak langileen ezagutzak
Edukia kontrolatzen duten antolatzaileek, ebaluatzaileek, editoreek, langileek, CME batzordeak edo beste kide batzuek ez dute agerian uzteko finantza harreman garrantzitsurik.
Edukia kontrolatzen duten planifikatzaileek, ebaluatzaileek, editoreek, langileek, CME batzordeak edo ISTHko beste kideek ez dute agerian uzteko finantza harreman garrantzitsurik.
Fakultateko dibulgazioak - Jarduera Fakultatea
Jarraian ageri diren fakultateek jakinarazi dute ez dutela finantza harreman garrantzitsurik agerian uzteko:
- Alfonso Iorio, MD
Jarraian agertzen diren fakultateek jakinarazi behar dute ezagutzera emateko finantza harreman garrantzitsuak dituztela:
- Lindsey A. George, MD, AVROBIO datuen segurtasuna kontrolatzeko batzordeko kidea da.
- Barbara A. Konkle, MD, ohorezko ohitura jaso du BioMarin, Genentech, Pfizer, Sanofi, Sigilon eta Spark aholkularitza akademikoengatik. Lidergo karguak ditu Odol Nahasteak dituzten Emakumeen eta Nesken Fundazioan eta Hemofilia Munduko Federazioan. Konkle doktoreak akzioak ditu Roche eta Siemens-en. Bioverativ / Sanofi, Pfizer, Spark eta Sangamoren ikerketa finantzaketa jaso du.
- Glenn F. Pierce, MD, doktorea, Ambys Medicines, BioMarin, CRISPR Therapeutics, Decibel, Geneception, Generation Bio, Grifols, Takeda eta Third Rock Ventures enpresetako aholkulari gisa lan egiten du. Lidergo karguak ditu Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, Voyager Therapeutics eta Hemofilia Munduko Federazioetan.
Fakultateko Dibulgazioak – MOC berrikusleak
- Theodore Bruno doktoreak jakinarazi duenez, bere ezkontidea Allerganen lan egiten du.
- Ben Samelson-Jones, MD, PhD, Cabaletta, Frontera eta Genentech-eko aholkulari gisa lan egiten du. Accugen, Spark eta uniQure-ren ikerketarako laguntza jasotzen du. Samelson-Jones doktoreak erregaliak jasotzen ditu Accugenengandik.
ERABILI ERABILI EZ ERABILI
TFF-k eta ISTH-k CMEko irakasleek (hizlariek) agerian utzi behar dute eztabaidatzen ari diren produktuak edo prozedurak etiketarik gabe, etiketarik gabekoak, esperimentalak eta / edo ikerketakoak direnean, eta aurkezten den informazioaren mugak, hala nola aurretiazkoak diren datuak edo adierazten dutenak. etengabeko ikerketak, behin-behineko analisiak eta / edo onartzen ez den iritzia. Jarduera honetako irakasleek AEBetako Elikagai eta Droga Administrazioek onartutako etiketatzetik kanpo dauden farmazia-agenteei buruzko informazioa eztabaida dezakete. Informazio hau etengabeko medikuntzako hezkuntzarako soilik da eta ez dago botika horien etiketarik gabeko erabilera sustatzeko. TFF-k eta ISTH-k ez dute inolako agenterik etiketatutako adierazpenetatik kanpo erabiltzea gomendatzen. Zalantzarik izanez gero, jarri harremanetan fabrikatzailearen Mediku Gaietarako Sailarekin, azken agindua emateko.
HEDABIDEEN DIVULGAZIOA
Bilera honetan izena emateak, bertaratzeak eta / edo parte hartzeak baimena ematen du bileran argazkiak, bideoak grabatu edo grabatzeko, France Fundazioak, bere hezkuntza laguntzaileek edo erakunde horien izenean baimendutako edozeinek bileran zehar. Baimena ere ematen duzu, inolako kalte-ordainik eman gabe, zure antzekotasuna, irudia edo ahotsa duten argazkiak, bideoak edo grabazioak erabiltzea The France Fundazioak ekoitzi eta / edo banatu dituen edozein hezkuntza, informazio, merkataritza edo promozio materialetan. , bere hezkuntza kolaboratzaileek, edo erakunde horiek baimendutako edonork, bai eta horietako edozein erakundek mantentzen duten Interneteko guneetan ere. Helburu horrekin erabilitako irudiak / grabazioak ez dira salduko, eta ez da zure edo gaiaren inguruko informazio pertsonala (gertaeraren kokapena eta data izan ezik) sartuko materialaren ekoizpenean.
LAGUNTZEKO LAGUNTZAREN ERREKLAMAZIOA
Jarduera hau BioMarin, Pfizer eta uniQure-ren hezkuntza bekek laguntzen dute.
EZEZTAPENEAN
France Fundazioak eta ISTHk informazio hau hezkuntza helburuetarako soilik aurkezten dute. Edukia beren arloan espezializatuta dagoelako hautatutako irakasleek soilik eskaintzen dute. Parte-hartzaileek erantzukizun profesionala dute produktuak errezetatu eta modu egokian erabiltzen direla ziurtatzeko beren iritzi klinikoa eta onartutako zainketa-arauak kontuan hartuta. France Fundazioak, ISTHk eta laguntzaile komertzialak ez dute erantzukizunik hartzen hemengo informazioarengatik.
ESKUBIDEEN INFORMAZIOA
Copyright © 2020 Frantzia Fundazioa. Gunean inolako materialik baimenik gabe erabiltzeak copyright, marka komertzial eta bestelako legeak urratu ditzake. Gunean aurkitutako informazioa edo softwarea ("materialak") ikusi, kopiatu eta deskargatu ahal izango dituzu ondorengo termino, baldintza eta salbuespenen arabera:
- Materialak helburu pertsonal, komertzialak, informatiboak eta hezitzaileak soilik erabiliko dira. Materialak ez dira aldatu behar. Iturria argi eta garbi identifikatuta dagoen formatuan banatuko dira. Ezin dira copyright, edo jabedun bestelako oharrak kendu, aldatu edo aldatu.
- Ezin dira materialak argitaratu, igo, bidali, bidali (hemen ezarritakoa baino), Frantzia Fundazioak aldez aurretik idatzitako baimenik gabe.
PRIBATUTASUN POLITIKA
Frantzia Fundazioak parte-hartzaileei eta hezkuntza kolaboratzaileei buruzko informazio pertsonala eta bestelako informazioa babesten ditu. Frantzia Fundazioak ez du informazio pertsonalik informazio hirugarrenik igorriko norbanakoaren baimenik gabe, ACCMEri jakinarazteko behar den informazioa izan ezik.
Frantzia Fundazioak araudi federalekin bat datozen babes fisikoak, elektronikoak eta prozedurak mantentzen ditu zuretzako bildu dugun informazioa galtzea, oker erabiltzea edo aldatzea babesteko.
Frantzia Fundazioaren Pribatutasun Politikari buruzko informazio osagarria ikus daiteke www.francefoundation.com/privacy-policy.
Harremanetarako informazioa
CME jarduera honi buruzko galderak izanez gero, jarri harremanetan Frantzia Fundazioarekin 860-434-1650 telefono zenbakian edo Helbide elektroniko honek spam bot-en aurka babesturik dago. Ikusteko Javascript-a aktibatu behar duzu..
Gene terapia itxaropen handia du askotariko baldintzak dituzten pertsonei, minbizi motak, hiesa, diabetea, bihotzeko gaixotasunak eta hemofilia barne. Tratamenduaren ikuspegi berritzaile honek gorputzeko zelulen barruko geneak aldatzen ditu gaixotasuna geldiarazteko.
Terapia genetikoa gene mutatuak ordezkatzen edo konpontzen eta gaixotasunen zelulak sistema immunologikoan nabarmenago bihurtzen saiatzen da. A eta B hemofilia X-rekin lotzen den eredu errezesibo baten zati gisa heredatzen dira. Hemofiliaren genetikak X kromosoman aurkitutako geneak hartzen ditu eta gene akastun bakarra behar da hemorragia nahaste honetarako.
Zelula eta gene terapiak aztertzen ari dira oraindik, baina emaitzak itxaropentsuak dira. Saiakuntza klinikoek arrakasta erakutsi dute, eta Elikagaien eta Droga Administrazioek (FDA) zelula terapia mota bat onartu dute. Gure Funtsezko gogoetak: Terapia Genikoan Hemofiliarako Aurrerapenak Glenn F. Pierce buru duela, gaixotasunaren ikuspegi orokorra, terapia genikoaren egungo egoera eta beste eztabaidatuko dugu.