Terapia Geneikoaren Hemofiliaren Munduko Federazioaren Erregistroa erabiltzea Terapia Genetikoarekin tratatutako hemofiliako pazienteen epe luzerako jarraipena egiteko
WFH 2022 Munduko Kongresutik aipagarrienak

Terapia Geneikoaren Hemofiliaren Munduko Federazioaren Erregistroa erabiltzea Terapia Genetikoarekin tratatutako hemofiliako pazienteen epe luzerako jarraipena egiteko

Aurkezlea: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, AEB

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Washingtongo Unibertsitatea, Seattle, Estatu Batuak
2Hemofiliaren Munduko Federazioa, Montreal, Kanada
3Tronbosi eta Hemostasiaren Nazioarteko Elkartea, Carrboro, Estatu Batuak
4The Children's Hospital of Philadelphia, Filadelfia, Ameriketako Estatu Batuak
5Osasun Ikerketa Metodo, Froga eta Eragina Saila, McMaster Unibertsitatea, Hamilton, Kanada
6Klinika Medikoa 2/Transfusio Medikuntzako Institutua Frankfurteko Unibertsitate Ospitalea, Alemania
7Europako Hemofilia Partzuergoa, Belgika
8Università degli Studi di Milano, Italia
9Pediatria eta Patologia Sailak, Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Estatu Batuak
11Institutefor Policy Advancement Ltd. eta Osasun Ikerketa Metodo, Froga eta Eragina Saila, McMaster Unibertsitatea, Washington, Columbia Barrutia
12National Hemophilia Foundation, New York, Estatu Batuak
13Witwatersrand Unibertsitatea, Hego Afrika

Funtsezko datuak

WFH GTR ezarpena

WFH terapia geneikoaren erregistroa (GTR) erregistro prospektiboa, behaketa eta longitudinala da, eta helburu orokorra du hemofiliarako terapia genetikoa jasotzen duten paziente guztien datuak biltzea, bai entsegu klinikoetan, bai merkaturatze osteko fasean, baldin eta onartutakoan. Hauek dira erregistroaren lehen eta bigarren mailako helburuak.

WFH GTR helburuak

GTR ezartzeko, WFH hemofilia tratamendurako zentro indibidualetara (HTC) iristen ari da, hemofilia terapia genetikoen saiakuntza klinikoetan parte hartzen dutenekin hasita. Hemofiliaren erregistro nazionalei ere ekarpena egiteko eskatuko zaie. WFH industriarekin ere lanean ari da amaitutako entsegu klinikoetatik datuak lortzeko prozesu bat garatzeko.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa