Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea
Nabarmentzekoak ASGCT urteko 23 bilera

Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Erresuma Batua

2University College London, Londres, Erresuma Batua

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Erresuma Batua

Funtsezko datuak

Hemofilia duten gaixoen% 70 arte, gene terapiarako AAV bektoreekin tratamendua eragozten duten antigorputzak adieraz daitezke. Azterketa honek erakusten du filtrazio bikoitzaren plasmfereresia (DFPP) AAVS3 antigorputz neutralizatzaileen (NAb) tituluak murrizteko erabil daitekeela probak egiteko irizpideekin lerrokatzeko.

DFPP jarraian dituzten edo ez dituzten pazienteen emaitzak, luciferasaren transdukzio inhibizioaren azterketa distiratsua erabiliz (BL-TIA). Nazioarteko tituluak murrizteko ziklo jarraiak baino eraginkorragoak ziren. Erregresioaren analisiak aurreikusten zuen 5 zikloek hasierako AAVS3 NAb titulua% 94 murriztuko luketela, eta horrek gaixoen% 60ko tratamendua ahalbidetuko zuela.

KONTSEILU HARREMANETAN