Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena

ASH 63. Urteko Bileraren aipagarriak

Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena

Ben J. Samelson-Jones, MD, doktore¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), Doktoretza, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, doktorea⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, doktorea, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, eta Jeremy Rupon, MD⁹

¹Filadelfiako Haur Ospitalea, Filadelfia, PA
²Mississippi Medikuntza Aurreraturako Zentroa, Madison, MS
³Zelulak eta Molekularrak Terapia, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
⁴Kaliforniako Davis Davis, Sacramento, CA.
⁵Pennsylvaniako Unibertsitateko Perelman Medikuntza Eskola, Filadelfia, PA
⁶Hemofilia Tratamendu Zentroa, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Torontoko Unibertsitatea, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Columbia Unibertsitatea, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Erresuma Batua
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Funtsezko datuak

FIX jarduera denboran zehar Fidanacogene Elaparvovec infusioaren ondoren
ABR denboran zehar Fidanacogene Elaparvovec infusioaren ondoren

FIX jarduera denboran zehar Fidanacogene Elaparvovec infusioaren ondoren

FIX jarduera (2020ko abenduko muga-datatik aurrera) 15e1 vg/kg-ko fidanacogene elaparvovec-en 2/5 faseko saiakuntza klinikoko 11 parte-hartzaileentzat. FIX jarduera laborategi zentraleko Actin FSL-n oinarritutako fase bakarreko koagulazio saiakuntza erabiliz zehaztu zen. Batez besteko FIX jarduera-mailak hemofilia arineko larritasunaren tartean mantendu dira: % 22.8, 1. urtean (n = 15); %25.4, 2. urtea (n = 14); %22.9, 3. urtea (n = 14); %24.9, 4. urtea (n = 9); eta %19.8, 5. urtean (n = 7).

ABR denboran zehar Fidanacogene Elaparvovec infusioaren ondoren

Epe luzerako jarraipen-azterketan parte hartu zuten 14 faseko 15/1 parte-hartzaileetatik 2rentzat ABR. 9 eta 5 parte-hartzailek bakarrik iritsi dira 5 urteko eta 6 urteko jarraipen-denbora, hurrenez hurren. Bektorearen aurreko infusiotik, batez besteko ABR 0.1-0.9 bitartekoa izan da jarraipenaren aldian, eta parte-hartzaileek ez dute FIX profilaxia berriro hasi.