Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak
Nabarmentzekoak ASGCT urteko 23 bilera

Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitxkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI

2Hematologiako Unibertsitate Saila, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Erresuma Batua

3Medikuntza Saila, Wisconsin-eko Unibertsitatea – Madison, Madison, WI

4Gaixotasun Hematologikoen Tratamendu Aktiborako Ospitale Nazional Berezia, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basilea, Suitza

Funtsezko datuak

Inklusio irizpideak eta eskala irekiko dosiaren segurtasun eta dosifikazio aurkikuntza faseko azterketarako AAVhu1 kapsidaren bektorearen azterketa hemofila larrian A. Bi paziente sartu dira 2., 37. eta 1. kohorteetan. aurkezpen honetarako eskuragarri zeuden. (PTP, aurretik tratatutako gaixoak; ED, esposizio egunak; GC, gene kopiak)

2. kohorteko 1 gaixoen FVIII jardueraren emaitzek FVIII adierazpen iraunkorra erakutsi zuten bi pazienteetan> 12 hilabetez. Dosi txikienarekin, paziente batek (eskuineko panela) klinikoki esanguratsuak diren FVIII mailak lortu ditu 1 hilabetetan zehar hemorragia kopurua 12tik 99ra murriztea lortuz.

2. kohorteko 2 gaixoen FVIII jardueraren emaitzek FVIIIaren adierazpen iraunkorra erakutsi dute> 6 hilabetetan. Hurrengo dosi altuago honetan, bi pazienteek klinikoki esanguratsuak diren FVIII maila lortu zuten; Paziente batek (eskuineko panela) 1 hilabetez odoljarioa eta tratamendurik gabea izan da.

KONTSEILU HARREMANETAN