IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.
ASH 63. Urteko Bileraren aipagarriak

IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate Hitz egiten8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, eta Amit Nathwani, MD, doktore1,2

1Katharine Dormandy Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Royal Free Hospital, Londres, Erresuma Batua
2University College London, Londres, Erresuma Batua
3Oxfordeko Unibertsitate Ospitaleak, Oxford, Erresuma Batua
4Oxford Unibertsitatea, Oxford, Erresuma Batua
5Sheffieldeko Unibertsitatea, Sheffield, Erresuma Batua
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Erresuma Batua
7Southampton Unibertsitate Ospitalea, Southampton, Erresuma Batua
8Newcastle Upon Tyne Ospitaleak NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hemostasis and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Erresuma Batua
10St Jude Haurren Ikerketa Ospitalea, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Erresuma Batua

Funtsezko datuak

B-AMAZEren dosifikazio egokitzeko diseinua

B-AMAZE ikerketarako azterketa-diseinuak formatu moldagarri bat barne hartu zuen FLT180a AAV bektorearen dosi optimoaren identifikazioa errazteko, B hemofilia moderatua eta larria duten pazienteetan normalaren % 50-150eko FIX maila egonkorrak sortuko dituena. 26 asteko ikasketa-aldia. Ikerketaren diseinuak prednisolonarekin immunosupresio profilaktikoa ere barne hartu zuen, transaminitisa gutxitzeko. Tacrolimus erregimen profilaktikoari gehitu zitzaion 4. dosirako.

Dosiaren araberako FIX Erantzuna tratamenduari

B-AMAZEren 10 parte-hartzaileen eta 4 dosi-kohorteen FIX erantzunak dosi menpekotasuna frogatu zuen. Jarraipenaren mediana (barrutia) 27.2 (19.1-42.4) hilabetekoa izan zen. Hamar parte-hartzaileetatik bederatzik ez zuten FIX profilaxirik jaso FLT180a-rekin tratatu ondoren. Paziente batek FIX adierazpena galdu zuen transaminitisaren ondoren. Adierazpen iraunkorra zuten 9 parte-hartzaileetatik, 1ek FIX infusioa behar zuen odoljario traumatikoa izan zuen eta ez zen FIX infusioa behar zuen odoljario espontaneorik izan.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa