IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.

ASH 63. Urteko Bileraren aipagarriak

IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.

Pratima Chowdary^1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath^3,4, Mike Makris, MD⁵, Gillian Evans⁶, Sara Boyce⁷, Kate Hitz egiten⁸, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath⁹, Ulrike Reiss^{10 *}, Mark Phillips^1,2, Anne Riddell¹, Maria Rita Peralta¹, Michelle Quaye², Ted Tuddenham^1*, Alison Long¹¹, Julie Krop¹¹, eta Amit Nathwani, MD, doktore^1,2

¹Katharine Dormandy Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Royal Free Hospital, Londres, Erresuma Batua
²University College London, Londres, Erresuma Batua
³Oxfordeko Unibertsitate Ospitaleak, Oxford, Erresuma Batua
⁴Oxford Unibertsitatea, Oxford, Erresuma Batua
⁵Sheffieldeko Unibertsitatea, Sheffield, Erresuma Batua
⁶Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Erresuma Batua
⁷Southampton Unibertsitate Ospitalea, Southampton, Erresuma Batua
⁸Newcastle Upon Tyne Ospitaleak NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
⁹Hemostasis and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Erresuma Batua
¹⁰St Jude Haurren Ikerketa Ospitalea, Memphis, TN
¹¹Freeline, Stevenage, Erresuma Batua

Funtsezko datuak

B-AMAZEren dosifikazio egokitzeko diseinua
Dosiaren araberako FIX Erantzuna tratamenduari

B-AMAZEren dosifikazio egokitzeko diseinua

B-AMAZE ikerketarako azterketa-diseinuak formatu moldagarri bat barne hartu zuen FLT180a AAV bektorearen dosi optimoaren identifikazioa errazteko, B hemofilia moderatua eta larria duten pazienteetan normalaren % 50-150eko FIX maila egonkorrak sortuko dituena. 26 asteko ikasketa-aldia. Ikerketaren diseinuak prednisolonarekin immunosupresio profilaktikoa ere barne hartu zuen, transaminitisa gutxitzeko. Tacrolimus erregimen profilaktikoari gehitu zitzaion 4. dosirako.

Dosiaren araberako FIX Erantzuna tratamenduari

B-AMAZEren 10 parte-hartzaileen eta 4 dosi-kohorteen FIX erantzunak dosi menpekotasuna frogatu zuen. Jarraipenaren mediana (barrutia) 27.2 (19.1-42.4) hilabetekoa izan zen. Hamar parte-hartzaileetatik bederatzik ez zuten FIX profilaxirik jaso FLT180a-rekin tratatu ondoren. Paziente batek FIX adierazpena galdu zuen transaminitisaren ondoren. Adierazpen iraunkorra zuten 9 parte-hartzaileetatik, 1ek FIX infusioa behar zuen odoljario traumatikoa izan zuen eta ez zen FIX infusioa behar zuen odoljario espontaneorik izan.