Steven W. Pipe, MD
Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?

SW kanalizazioa1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitxkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak

2Manchester Unibertsitateko Hematologia Saila, Manchester, Erresuma Batua

3Wisconsin Unibertsitatea – Madison, Madison, Estatu Batuak

4Gaixotasun Hematologikoen Tratamendu Aktiborako Ospitale Nazional Berezia, Sofia, Bulgaria

5Amsterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroak, Amsterdamgo Unibertsitatea, Amsterdam, Herbehereak

6Hemostaseologia Klinikoko eta Transfusio Medikuntzako Institutua, Saarland Unibertsitatea, Homburg, Alemania

7Bayer, Wuppertal, Alemania

8Bayer, Basilea, Suitza

Funtsezko datuak

Fase 1/2 Azterketa Diseinua

Inklusio irizpideak, kohorteen dosifikazioa eta azterketa amaierako faserako 1/2 BAY2599023 dosia aurkitzeko azterketarako. A hemofilia larria duten gizonezkoak, FVIII inhibitzaile historiarik ezagutzen ez dutenak, AAVhu37 antigorputzen titulu neutralizatzailea ≤ 5 eta FVIII produktuetarako 150 eguneko esposizio eguneko hiru dosi kohorteetan inskribatu dira BAY2599023 infusio zain bakarra jasotzeko, gutxienez bi paziente bakoitzeko dosi maila (Kohorte 4an izena eman behar duten gaixoek 4 × 10 jasoko dute13 gene kopiak / kg).

FVIII faktorearen adierazpena BAY2599023 infusioaren ondoren

FVIII adierazpen mailak transgeneko infusioaren ondoren lehen 3 dosiekin 8 pazienteetan. Ebakitako datuetan, 21eko maiatzaren 2021ean, B domeinua ezabatutako FVIII maila kromogenikoak 12 asteko epean egon ziren gaixoarentzako 8 eta 100 asteko gaixoarentzat 2. FVIII maila iraunkorrekin> 1 hilabeteko epean lortutakoa. Pazienteetako inork ez du tratamendu behar duten odoljario espontaneorik edo beste hemorragiarik eman, behin> 3 UI / dL babeseko FVIII mailak lortu ondoren.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa