Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduen gene transferentziarako bektore hobetua.
Aipagarrienak EAHADen XIV

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, doktorea2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea7, Michael Recht, MD, doktorea5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, doktorea9eta Steven W. Pipe, MD10

1San Diego Kaliforniako Unibertsitatea, La Jolla, CA, AEB

2Kaliforniako Davis Unibertsitatea, Sacramento, CA, AEB

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia

4Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, AEB

5Oregon Health and Science University, Portland, AEB

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam (Herbehereak)

7Frankfurt Unibertsitate Ospitalea, Alemania

8Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix, AEB

9uniQure Inc, Lexington, MA, AEB

10Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI, AEB

Funtsezko datuak

FIX Activity AAV5-Padua ondoren hFIX Vector Infusion

2x10 infusioaren ondoren13 gc / kg, FIX jardueraren amaierako puntu nagusia% ≥ 5% infusioaren ondorengo 6 asteetan 3 parte hartzaileetan lortu zen. FIX 2 urteko batez besteko jarduera% 44.2 zen, eta FIX jarduera egonkorra izan zen 1. urtetik 2. urtera.

Odoljarioak AAV5-Padua hFIX bektorearen infusioaren ondoren

2 urte baino gehiagotan, 2 partaideetatik 3k ez zuten odoljarioik edo FIX kontzentraturik erabili. Hirugarren parte-hartzaileak FIX ordezko terapiaren 2 infusio erabili zituen (susmatutako 1 eta berretsitako odoljarioa) behin baino gehiagotan (ebakuntza salbu). Parte-hartzaile guztiek profilaxiarik gabe jarraitzen dute infusioa egin eta 1 urtera.

KONTSEILU HARREMANETAN