Aipagarrienak EAHADen XIV
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, doktorea2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea7, Michael Recht, MD, doktorea5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, doktorea9eta Steven W. Pipe, MD10
1San Diego Kaliforniako Unibertsitatea, La Jolla, CA, AEB
2Kaliforniako Davis Unibertsitatea, Sacramento, CA, AEB
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia
4Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, AEB
5Oregon Health and Science University, Portland, AEB
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam (Herbehereak)
7Frankfurt Unibertsitate Ospitalea, Alemania
8Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix, AEB
9uniQure Inc, Lexington, MA, AEB
10Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI, AEB
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, doktorea2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea7, Michael Recht, MD, doktorea5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, doktorea9eta Steven W. Pipe, MD10
1San Diego Kaliforniako Unibertsitatea, La Jolla, CA, AEB
2Kaliforniako Davis Unibertsitatea, Sacramento, CA, AEB
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia
4Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, AEB
5Oregon Health and Science University, Portland, AEB
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam (Herbehereak)
7Frankfurt Unibertsitate Ospitalea, Alemania
8Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix, AEB
9uniQure Inc, Lexington, MA, AEB
10Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI, AEB