Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.

Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.

MC Ozelo¹, J. Mahlangu², KJ. Pasi³, A. Giermasz⁴, AD Leavitt⁵, M. Laffan⁶, E. Symington⁷, DV Quon⁸, J.-D. Wang⁹, K. Peerlinck¹¹, S. Pipa¹¹, B. Madan¹², NS gakoa¹³, GF Pierce¹⁴, B. O'Mahony^15,16, R. Kaczmarek^17,18, A. Lawal¹⁹, M. Huang¹⁹, WY Wong¹⁹, B. Kim¹⁹, GENEr8-1 Trial taldea

¹Hemocentro UNICAMP, Barne Medikuntza Saila, Medikuntza Zientzien Eskola, Campinaseko Unibertsitatea, Campinas, Brasil

²Hemofilia Osoko Arreta Zentroa, Charlotte Maxeke Johannesburgeko Ospitale Akademikoa, Witwatersrand Unibertsitatea eta NHLS, Johannesburg, Hegoafrika

³Barts eta Londresko Medikuntza eta Odontologia Eskola, Londres, Erresuma Batua

⁴Hemofilia Tratatzeko Zentroa, Kaliforniako Davis Unibertsitatea, Sacramento, Estatu Batuak

⁵Kaliforniako Unibertsitatea, San Francisco, Estatu Batuak

⁶Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Erresuma Batua

⁷Cambridge Unibertsitateko Ospitaleak NHS Foundation Trust, Cambridge, Erresuma Batua

⁸Hemofilia Tratamendu Ortopedikoaren Zentroa, Los Angeles, Estatu Batuak

⁹Gaixotasun Arraroen eta Hemofiliaren Zentroa, Taichung Beteranoen Ospitale Nagusia, Taichung, Taiwan, Txinako Probintzia

¹⁰Medikuntza Baskularra eta Hemostasia eta Hemofilia Zentroa, Unibertsitate Ospitaleak Lovaina, Lovaina, Belgika

¹¹Pediatria eta Patologia Sailak, Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak

¹²Guy's eta St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Erresuma Batua

¹³UNC Blood Research Center, Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, Estatu Batuak

¹⁴Aholkulari Independentea, La Jolla, Estatu Batuak

¹⁵Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda

¹⁶Trinity College, Dublin, Irlanda

¹⁷Pediatria Saila, Indiana Unibertsitateko Medikuntza Eskola, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estatu Batuak

¹⁸Glikobiologiako Laborategia, Hirszfeld Immunologia eta Terapia Esperimentaleko Institutua, Wroclaw, Polonia

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estatu Batuak

Funtsezko datuak

FVIII Jarduera 52 Astetan zehar mITT Populazioan

FVIII jarduera gaixoentzako saiakuntza kromogenikoa erabiliz (N = 132) 3. fasean GENEr8-1 Trox valoctocogene roxaparvovec infusio bakar batekin tratatutako saiakuntza (6 x 10¹³ vg / kg). 49-52 asteetan, batez besteko (% 95 CI) FVIII jardueran oinarritutakoaren aldean 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001) zen, eta mediana (Q1, Q3) oinarrizko oinarritik aldatutakoa 22.9 (10.9, 61.3) ) IU / dL.

Urteroko odoljario-tasa (ABR, ezkerreko panela) eta FVIII infusio kopurua / urteko (eskuineko panela) populazio iraulketarako (n = 112) GENEr8-1 proban. ABRren kasuan, batez besteko (% 95eko CI) aldaketa 4.1 (-5.3 eta -2.8) tratamenduetako odoljario gertakariak / urteko murrizketa izan zen,% 83.8 murriztu zen oinarritik. Infusioen urteko batez besteko aldaketa 134 (-144 eta -124) izan zen, hau da,% 98.6ko beherapena oinarrizko lerroarekiko. Infusioaren ondorengoa 4. astearen ondoren hasten zela definitu zen.