AAVtik eratorritako faktorea VIII saiaketaren desadostasunaren atzean dagoen mekanismoa argitzea
ISTHren 30. Kongresutik aipagarrienak

AAVtik eratorritako faktorea VIII saiaketaren desadostasunaren atzean dagoen mekanismoa argitzea

Aurkezlea: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Estatu Batuak

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Ameriketako Estatu Batuak

Funtsezko datuak

2-etapako koagulazio-saia

Bi esperimentu iradokitzen dute FVIII saiakuntzaren desadostasuna vWFarekiko independentea dela. Ezkerreko 2 faseko koagulazio-saiaketaren emaitzek erakusten dute transgeneetatik eratorritako FVIII (AAV-FVIII) mota basatiaren FVIII (rFVIII-WT) errekonbinatzaile basatiarekin alderatuta, baita vWFrekiko afinitate txikiagoko FVIII birkonbinatzailearekin alderatuta (rFVIII-E1682K). ). Eskuineko grafikoak 1 faseko saiakuntza (OSA)/saio kromogenikoa (CSA) ratioaren antzekotasuna erakusten du AAV8-hFVIII infusioaren ondoren, bai FVIII eta vWF mailan eskasak diren saguetan, OSA vWFren presentzian edo ezean egiten denean. .

AAV-FVIIIa Jardueraren alderaketa

AAV-FVIIIa jarduera WT-FVIIIa birkonbinatzailearekin eta A2 egonkortasun hobetua duten FVIII aldaera birkonbinagarriekin alderatzea (rFVIIIa-E1984V eta rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa eta rFVIIIa-WT-k antzeko jarduera dute A2 afinitate handiagoa duten aldaera birkonbinatzaileen jarduera handituarekin alderatuta. Emaitza hauek iradokitzen dute FVIII A2 azpiunitatearen disoziazio-aldeek nekez hartuko dutela OSA/CSA faktorearen saiaketaren desadostasunak.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa