Egonkortasun-2 sustatzaileak sagu hemofiloetan bektore lentibiralak eman ondoren FVIII-ren erantzun immunea modulatzen du
ASGCTren 25. Urteko Bileraren aipagarriak

Egonkortasun-2 sustatzaileak sagu hemofiloetan bektore lentibiralak eman ondoren FVIII-ren erantzun immunea modulatzen du

Aurkezlea: Antonia Follenzi, MD, PhD, Piemonte Orientale Unibertsitatea, Novara, Italia

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Osasun Zientzien Saila, Piemonte Orientale Unibertsitatea, Novara, Italia
2Osasun Zientzien Saila, Mount Sinai School of Medicine, New York, New York

Funtsezko datuak

Stablin-2 (STAB2) Sustatzaileak Adierazpena zuzentzen du LSECetan

STAB2 hialuronanoaren eta vWF-FVIII konplexuaren garbiketan parte hartzen duen harrapatzaile-hartzaile bat da. Hartzailea batez ere gibelean adierazten da gibeleko zelula endotelial sinusoidalen bidez (LSEC). STAB2 sustatzailea LSECetan GFP adierazpena zuzentzeko erabili zen lentibirala (LV) entregatzean. LV.STAB2-GFP/FVIII bektoreak BALB/c sagu immune-erreaktiboetan injektatzeak endotelialaren bideratzea eta transgeneen adierazpenaren epe luzerako mantentzea erakutsi zuen PGK-ren erabilerarekin alderatuta, zeinaren adierazpena 2 astetan garbitu zen injektatutako nonahiko sustatzailearekin alderatuta. saguak.

STAB2 sustatzaileak LV.pSTAB2.FVIIIren adierazpena zuzentzen du hemofilia A saguetan

STAB2 sustatzailearen jarduera in vivo gehiago ebaluatu zen, FVIII transgenea daraman LV sagu hemofiloen hainbat anduitan injektatu ondoren, FVIII jardueraren ebaluazioa eta antigorputz neutralizatzaileak eratzeko. Hemen erakusten den bezala, STAB2 sustatzaileak bultzatutako FVIII transgenearen LV emateak FVIII adierazpena eragin zuen batez ere LSECetan (ezkerreko panela) antigorputzak neutralizatu gabe (eskuineko panela) urtebetez.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa