Margareth C. Ozelo, MD, doktorea
Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

Valoctocogene Roxaparvovec-en Adeno-lotutako Birusaren Gene Transferentziaren Eraginkortasuna eta Segurtasuna Hemofilia A Larrerako: 3. faseko emaitzak GENEr8-1 saiakuntzatik.

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipa11, B. Madan12, NS gakoa13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Trial taldea

1Hemocentro UNICAMP, Barne Medikuntza Saila, Medikuntza Zientzien Eskola, Campinaseko Unibertsitatea, Campinas, Brasil

2Hemofilia Osoko Arreta Zentroa, Charlotte Maxeke Johannesburgeko Ospitale Akademikoa, Witwatersrand Unibertsitatea eta NHLS, Johannesburg, Hegoafrika

3Barts eta Londresko Medikuntza eta Odontologia Eskola, Londres, Erresuma Batua

4Hemofilia Tratatzeko Zentroa, Kaliforniako Davis Unibertsitatea, Sacramento, Estatu Batuak

5Kaliforniako Unibertsitatea, San Francisco, Estatu Batuak

6Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Erresuma Batua

7Cambridge Unibertsitateko Ospitaleak NHS Foundation Trust, Cambridge, Erresuma Batua

8Hemofilia Tratamendu Ortopedikoaren Zentroa, Los Angeles, Estatu Batuak

9Gaixotasun Arraroen eta Hemofiliaren Zentroa, Taichung Beteranoen Ospitale Nagusia, Taichung, Taiwan, Txinako Probintzia

10Medikuntza Baskularra eta Hemostasia eta Hemofilia Zentroa, Unibertsitate Ospitaleak Lovaina, Lovaina, Belgika

11Pediatria eta Patologia Sailak, Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak

12Guy's eta St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Erresuma Batua

13UNC Blood Research Center, Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, Estatu Batuak

14Aholkulari Independentea, La Jolla, Estatu Batuak

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda

16Trinity College, Dublin, Irlanda

17Pediatria Saila, Indiana Unibertsitateko Medikuntza Eskola, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estatu Batuak

18Glikobiologiako Laborategia, Hirszfeld Immunologia eta Terapia Esperimentaleko Institutua, Wroclaw, Polonia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estatu Batuak

Funtsezko datuak

FVIII Jarduera 52 Astetan zehar mITT Populazioan

FVIII jarduera gaixoentzako saiakuntza kromogenikoa erabiliz (N = 132) 3. fasean GENEr8-1 Trox valoctocogene roxaparvovec infusio bakar batekin tratatutako saiakuntza (6 x 1013 vg / kg). 49-52 asteetan, batez besteko (% 95 CI) FVIII jardueran oinarritutakoaren aldean 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001) zen, eta mediana (Q1, Q3) oinarrizko oinarritik aldatutakoa 22.9 (10.9, 61.3) ) IU / dL.

ABR eta FVIII Infusioak / Urtea
Urteroko odoljario-tasa (ABR, ezkerreko panela) eta FVIII infusio kopurua / urteko (eskuineko panela) populazio iraulketarako (n = 112) GENEr8-1 proban. ABRren kasuan, batez besteko (% 95eko CI) aldaketa 4.1 (-5.3 eta -2.8) tratamenduetako odoljario gertakariak / urteko murrizketa izan zen,% 83.8 murriztu zen oinarritik. Infusioen urteko batez besteko aldaketa 134 (-144 eta -124) izan zen, hau da,% 98.6ko beherapena oinarrizko lerroarekiko. Infusioaren ondorengoa 4. astearen ondoren hasten zela definitu zen.
Segurtasuna
Urteroko odoljario-tasa (ABR, ezkerreko panela) eta FVIII infusio kopurua / urteko (eskuineko panela) populazio iraulketarako (n = 112) GENEr8-1 proban. ABRren kasuan, batez besteko (% 95eko CI) aldaketa 4.1 (-5.3 eta -2.8) tratamenduetako odoljario gertakariak / urteko murrizketa izan zen,% 83.8 murriztu zen oinarritik. Infusioen urteko batez besteko aldaketa 134 (-144 eta -124) izan zen, hau da,% 98.6ko beherapena oinarrizko lerroarekiko. Infusioaren ondorengoa 4. astearen ondoren hasten zela definitu zen.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza bekek lagunduta.

SSL funtsezkoa