Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.
Aipagarrienak EAHADen XIV

Hemofilia B larria edo Ertaina-Larria duten Helduen Etranacogene Dezaparvovec-en Eraginkortasuna eta Segurtasuna: 3. Fasea Esperanza-B Gene Terapia Saiakuntzako Lehenengo Datuak.

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, doktorea2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, doktorea7, Michiel Coppens, MD, doktorea8, Niamh O'Connell, MB doktorea9, K. John Pasi, MBChB, doktorea10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, doktorea.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, doktorea16, Robert Klamroth, MD, doktorea17, Richard S Lemons, MD, doktorea18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, doktorea27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, doktorea30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, doktorea31

1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI, AEB

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, AEB

3North Carolina Unibertsitatea, Chapel Hill, NC, AEB

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Herbehereak

5Hemorragia nahasteko eta koagulaziorako zentroa, Careggi Unibertsitate Ospitalea, Florentzia, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Herbehereak

7Medikuntza Baskularra eta Hemostasia eta Hemofilia Zentroa, Unibertsitate Ospitaleak Lovaina, Lovaina, Belgika

8Medikuntza Baskularreko Saila, Amsterdameko Zientzia Kardiobaskularrak, Amsterdameko Unibertsitateko Mediku Zentroak, Amsterdameko Unibertsitatea, Amsterdam, Herbehereak

9Koagulazio Zentro Nazionala, St James's Hospital, Dublin, Irlanda

10Royal London Haemophilia Center, Barts eta London School of Medicine and Dentistry, Londres, Erresuma Batua

11Rigshospitalet, Kopenhage, Danimarka

12Groningen Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Groningen, Herbehereak

13San Diego Kaliforniako Unibertsitatea, La Jolla, CA, AEB

14Los Angeles Ospitaleko Ospitalea, Kaliforniako Hegoaldeko Unibertsitateko Keck Medikuntza Eskola, Los Angeles, CA, AEB

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brusela, Belgika

16Skåne Unibertsitate Ospitalea, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Alemania

18Utahko Unibertsitatea, Salt Lake City, UT, AEB

19South Florida Unibertsitatea, Tampa, FL, AEB

20Arkansasko Unibertsitateko Medikuntza Zientziak, AR, AEB

21Southampton Unibertsitate Ospitalea NHS Fundazioaren Patronatua; Southampton, Erresuma Batua

22Cambridgeko Unibertsitatea - Addenbrooke Ospitalea, Cambridge, Erresuma Batua

23Texaseko Unibertsitateko Osasun Zientzia Zentroa Houstonen, Houston, TX, AEB

24Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix AEB

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, AEB

27Los Angeleseko Ortopedia Ospitalea, Hemofilia Ortopedikoa Tratatzeko Zentroa, Los Angeles, CA, AEB

28Colorado-ko Unibertsitateko Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Vanderbilt Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Nashville, TN, AEB

30uniQure BV, Amsterdam, Herbehereak / uniQure Inc. Lexington, MA, AEB

31Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea

Funtsezko datuak

FIX Adierazpena

Irudi honek azterketaren 1 amaierako puntu primarioetatik 3 erakusten du, batez bestekoa eta FIX jarduera mediana parte-hartzaile guztientzat 26 × 2 dosifikatu ondorengo 10 asteetan.13 gc / kg (N = 54). FIX adierazpena sendoa izan zen dosifikatu ondorengo 3 astetan eta egonkorra 26 astean,% 37.2ko batez bestekoa.

Irudia

Ikerketa honek AAVren aurkako antigorputz neutralizatzaileak (NAbs) dituzten parte-hartzaileak baztertzen ez zituenez, NAbs eta FIX jardueraren arteko korrelazioa lortzeko emaitzak ebaluatu ziren. Ardatz bertikala bektore dosi osoa jaso zutenen 26. FIX jarduera behatua da. Detektatu ezin diren NAbs dituzten gaixoak 7rako marraztu dira ardatz horizontalean (hau da, saiakeraren ataria). Ardatz horizontalak 678 arteko tartean beste parte-hartzaileen tituluak erakusten ditu. Erantzun gabeko parte-hartzaile bat zegoen> 3200 titulua zuen, eskala grafiko honetan agertzen ez dena. Ez zen aurrez existitzen ziren NAbs korrelaziorik ikusi FIX jarduerarekin 678 titulu batera arte.

KONTSEILU HARREMANETAN