Terapia Genikoa Bide-orria

Hemofiliarako terapia genetikoa gene disfuntzional baten laneko kopia emateko aldatutako birusa erabiltzean datza. Hemofilia pairatzen dutenek koagulazio normala ahalbidetzen duten faktoreak ez dituzte. Terapia genetikotik jasotzen duten kopiak funtsezko koagulazio-faktore horiek kodetzen ditu, koagulazioa normaltasunez aurrera egitea ahalbidetuz.

Terapia Genikoak Hemofilia nola lagundu dezakeen

Terapia genetikoaren ikerketak hemofilia dutenentzako sendabide bakarra lortzeko itxaropena eskaintzen du. Saiakuntza klinikoak emaitza itxaropentsuak eskaintzen ari dira, parte-hartzaile askok koagulazio faktore kritikoen maila altuari eutsi baitiote.

Terapia genikoaren bide orria

Gaixoak askotan kezkatu egiten dira tratamenduaren segurtasunaz eta eraginkortasunaz (eraginkortasuna). Hala ere, ikerketek erakutsi dute saiakuntzako parte-hartzaileen ia% 90ek faktore antikoagulatzaileen jarduera maila normala edo ia normala ikusten dutela.

Geneen transferentzia birus ez patogeno eta erreplikazio gabekoa erabiliz gertatzen da, beraz, segurtasun arazoak gutxienekoak dira. Hala ere, terapia geniko esperimentalaren infusio-erreakzioak izateko arriskua dago beti, baita immunosupresioaren terapiaren bigarren mailako efektuak ere, gibeleko entzimen igoerak murrizteko beharrezkoa bada.

Garrantzitsua da jakitea gene-terapia pazientea tratatzeko soilik dela eraginkorra. Ez du hemofilia eragiten duen gene mutatua zuzentzen edo guraso batek gene hori bere haurrari pasatzea eragozten du.

The Tronbosi eta Hemostasia Nazioarteko Elkartea (ISTH) hemofilia komunitate globalean mundu osoko adituek osatzen dute. Gainera, ISTHak garatzen dira hezkuntza baliabideak gaixoei eta familiei lehen ilarako eserlekua eskaintzen dieten tratamendu protokolo berri harrigarria garatzeko.

ISTH gaixoei laguntzen ari da terapia genetikoa ulertu eta nola egunen batean bizitza osorako tratamendua behar duen gaixotasuna sendatzea izan daitekeen.

Irudia