Hemofilia Terapia Genetikorako Lentibirus Bektoreak

Viral Vectors Terapia Genikoaren Podcastak

Entzun Glenn F. Pierce, MD, PhD, Munduko Federazioko Hemofiliako (WFH) medikuntzako presidenteordea, eta Robert Peters, PhD, aholkulari independentea, Lentivirusari buruz eztabaidatzen dute Terapia Genikoari dagokionez. AAAV, Lentivirus eta Lentivirus Vector Gene Terapia aztertzen ditu. Asko izan dira AAVrekin egindako saiakuntza kliniko medikoak, eta horrek frogatu du VIII faktorearen eta IX faktorearen geneak emateko modua eta Glenn eta Robert-ek eztabaidatuko dute podcast honetan zehar.

 

Egin klik Kredituan!

CME informazioa


Jardueraren izenburua

Hemofilia Terapia Genetikorako Lentibirus Bektoreak

Topic

Gene Terapia Hemofilian

Akreditazio mota

AMA PRA 1. kategoriako kredituak (k) ™

Askatu data

Urriaren 31, 2020

Amaiera data

30eko urriaren 2021a

Jarduera osatzeko denbora zenbatetsia

15 minutu

IKASKUNTZA HELBURUA
Jarduera amaitu ondoren, parte-hartzaileek gai izan beharko lukete:

  • Hemofilia tratatzeko egungo eta sortzen ari diren terapia genetikoko planteamenduak azaldu
  • Hemofiliarako gene terapiaren etorkizunarekin lotutako funtsezko kezkak eta ezezagunak aintzat hartu

FAKULTATEA
Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea
Hemofiliako Munduko Federazioa (WFH)
United States of America

Robert Peters, doktorea
Aholkularia
Boston, Massachusetts

PLANIFIKATZAILEAK
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Osasun Zientzien Fakultatea – Witwatersrand-eko Unibertsitatea eta Osasun Laborategi Zerbitzu Nazionala
Johannesburg, Hegoafrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland City Ospitalea
Auckland, Zeelanda Berria

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea
Hemofiliako Munduko Federazioa (WFH)
United States of America

K. John Pasi, MB ChB, doktorea, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts eta Londresko Medikuntza eta Odontologia Eskola
Queen Mary University of London
London, Erresuma Batua

Steven W. Pipe, MD
Michigango Unibertsitatean
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, doktorea
Milango Unibertsitatea
Milan, Italia

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Kristau Medikuntzako Unibertsitatea
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, doktorea
Vrije Unibertsitatea Brusela
Brusela, Belgika

PARTE HARTZE METODOA / NOLA SORTU KREDITUA

  1. Ez dago jarduera honetarako krediturik parte hartzeko eta jasotzeko kuotarik.
  2. Berrikusi jardueraren helburuak eta CME / CE informazioa.
  3. Osatu CME / CE jarduera
  4. CME / CE ebaluazio / ziurtagiri orria bete, parte-hartzaile bakoitzari jarduera horretan parte hartzeak bere praktika profesionalean nola eragingo dion komentatzeko aukera ematen diona; instrukzio prozesuaren kalitatea; eraginkortasun profesionalaren pertzepzioa; merkataritza birtualaren pertzepzioa; eta etorkizuneko hezkuntza-premiei buruz.
  5. Kreditu dokumentazioa / berri ematea:
    • Eskatzen ari bazara AMA PRA 1. kategoriako kredituak ™ edo parte-hartze ziurtagiria - zure CME / CE ziurtagiria deskargatzeko erabilgarri egongo da.

KLIKATU HEMEN BETE BETEBEHAR TEKNIKOAK IKUSTEKO


HITZ EGITEA

Jarduera hau Frantziako Fundazioak eta Nazioarteko Elkarteak Trombosi eta Hemostasiari buruz ematen dute.

SARRERA IKUSI
Jarduera hau hemofilia duten gaixoak kudeatzen dituzten medikuei (hematologoei), erizain profesionalei, mediku laguntzaileei eta erizainei zuzenduta dago. Jarduera mundu osoko hemofilian oinarrizko ikerketa, translazio eta ikerketa klinikoetan interesa duten zientzialariei zuzenduta dago.

Beharraren adierazpena
Hemofiliarentzako gene terapiaren garapena 3. faseko saiakuntza klinikoetan jarraitzen denez, eta ikuspegi terapeutiko hori onartzea aurreikusten bada, ezinbestekoa da hemofilia arretako taldeko kide guztiek ezagutzea eta prest izatea ikuspegi terapeutiko berri hau praktika klinikoan integratzeko. .

AKREDITAZIOAREN ADIERAZPENA
Jarduera hau Etengabeko Medikuntzako Etengabeko Akreditazio Kontseiluaren (ACCME) akreditazio baldintzak eta politiken arabera gauzatu da, Frantziako Fundazioaren (TFF) eta Tronbosi eta Hemostasia Nazioarteko Elkartearen (ISTH) hornitzaile bateratuaren bidez. TFF ACCMEk egiaztatzen du medikuei etengabeko hezkuntza medikoa eskaintzeko.

KREDITUEN DESIGN
Medikuen:
France Fundazioak jarduera iraunkor hau gehienez 0.25 izendatu du AMA PRA 1. kategoriako kredituak (k) ™. Medikuek kredituan proportzionala izan beharko lukete jardueraren parte hartzearen neurriarekin soilik.

Erizain: American Nurses Credentialing Center-k (ANCC) ziurtatutako erizainek ACCME-k ziurtatutako hornitzaileek ziurtatutako jarduerak berritzeko ANCC-k ziurtatuta dituen jarduerak erabil ditzake. Asistentzia ziurtagiria emango du The France Foundation-ek, ACCME-k egiaztatutako hornitzaileak.

ERABAKI POLITIKA
Laguntza Komertzialetarako ACCME Arauekin bat etorriz, Frantzia Fundazioak (TFF) eta Nazioarteko Gizartea Trombosi eta Haostostasiak (ISTH) eskatzen dute hezkuntza jarduera bateko edukia kontrolatzeko gai diren pertsona guztiek finantza harreman garrantzitsu guztiak ezagutzea edozein interes komertzialekin. . TFFek eta ISTHk intereseko gatazka guztiak konpontzen dituzte hezkuntza programa guztietan independentzia, objektibotasuna, oreka eta zorroztasun zientifikoa bermatzeko. Gainera, TFFk eta ISTHk CME / CEko jarduera batean aipatutako, jakinarazi edo erabili diren ikerketa zientifiko guztiak diseinu esperimental, datu bilketa eta analisian orokorrean onartzen diren estandarrak betetzen dituztela egiaztatu nahi dute. TFFk eta ISTHk ikasleei kalitate handiko CME / CE jarduerei ekiteko konpromisoa hartu dute, osasun arloan hobekuntzak sustatzen dituztenak eta ez merkataritza-interesekoak.

Jarduerak langileen ezagutzak
Edukia kontrolatzen duten planifikatzaileek, ebaluatzaileek, editoreek, langileek, CME batzordeak edo TFFeko beste kideek ez dute ezagutzera emateko finantza harreman garrantzitsurik.

Edukia kontrolatzen duten planifikatzaileek, ebaluatzaileek, editoreek, langileek, CME batzordeak edo ISTHko beste kideek ez dute agerian uzteko finantza harreman garrantzitsurik.

Fakultateko dibulgazioak - planifikatzaileak

Jarraian ageri diren fakultateek jakinarazi dute ez dutela finantza harreman garrantzitsurik agerian uzteko:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Jarraian agertzen diren fakultateek jakinarazi behar dute ezagutzera emateko finantza harreman garrantzitsuak dituztela:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, ohorezko saria jaso du Bioverativ, CSL Behring eta Octapharma Plasma enpresen aholkularitza akademikoagatik. Ikerketaren finantzaketa Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring eta Octapharma Plasma enpresen eskutik jasotzen du.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, hizlarien bulegoan dihardu eta CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark eta Takeda enpresetarako kontratuak egiten ditu.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, ikerketak finantzatzen ditu BioMarin GeneR8 programa, uniQure HOPE-B programa eta Sanofi – ATLAS fitusiran programa. Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire eta Sobi-tik honorariak jasotzen ditu.
  • Flora Peyvandi, MD, doktorea, Sanofi eta Sobi enpresetan aholkulari gisa lan egiten du. Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark eta Takedako hizlarien bulegoan dihardu.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, honoraria jasotzen du BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude eta VarmX aholkularitza akademikoengatik. Lidergo karguak hartzen ditu Global Blood Therapeutics, NHF MASAC eta hemofiliako Munduko Federazioarekin.
  • Steven W. Pipe, MD, aholkulari gisa lan egiten du ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics eta uniQure enpresetan. . Siemens-en ikerketa egiten du.
  • Thierry VandenDriessche doktoreak lidergoa zuzentzen du NHF eta ISTH enpresetan. Ikerketarako finantzazioa Pfizerrek eta Takedak jasotzen du. VandenDriessche doktoreak Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest eta Pfizer-en ohorezko sariak jasotzen ditu.

Fakultateko dibulgazioak - Jarduera Fakultatea
Ondorengo fakultateak berri eman nahi du finantza harreman garrantzitsuak dituztela:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, honoraria jasotzen du BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude eta VarmX aholkularitza akademikoengatik. Lidergo karguak hartzen ditu Global Blood Therapeutics, NHF MASAC eta hemofiliako Munduko Federazioarekin.
  • Robert Peters doktoreak akzioen jabea da eta jabetza intelektualeko eskubideak / patenteak jaso zituen lehen Sanofi enpresan lanean ari zen bitartean. Sanofin lan egiten zuen bitartean soldata eta erregaliak jaso zituen.

ERABILI ERABILI EZ ERABILI
TFF-k eta ISTH-k CMEko irakasleek (hiztunek) eztabaidatzen ari diren produktuak edo prozedurak etiketarik gabe, etiketarik gabekoak, esperimentalak eta / edo ikerketakoak direnean agerrarazi behar dituzte. Horrek aurkezten duen informazioaren mugak barne hartzen ditu, hala nola aurretiazko datuak edo etengabeko ikerketak, behin-behineko analisiak eta / edo onartzen ez diren iritziak adierazten dituztenak. Jarduera honetako irakasleek AEBetako Elikagai eta Droga Administrazioek onartutako etiketatzetik kanpo dauden farmazia-agenteei buruzko informazioa eztabaida dezakete. Informazio hau etengabeko medikuntzako hezkuntzarako soilik da eta ez da botika horien etiketatik kanpoko erabilera sustatzeko xedea. TFF-k eta ISTH-k ez dute gomendatzen etiketatutako adierazpenetatik kanpo inolako agenterik erabiltzea. Zalantzarik izanez gero, jarri fabrikatzailearen Medikuntzako Gaietarako Departamentuarekin harremanetan jartzeko azken informazioa.

LAGUNTZEKO LAGUNTZAREN ERREKLAMAZIOA
Jarduera hau BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-bekek laguntzen dute.

EZEZTAPENEAN
TFFk eta ISTHk informazio hau hezkuntza helburuetarako soilik aurkezten dute. Edukia beren arloan ezagutza ezagunagatik hautatutako irakasleek soilik eskaintzen dute. Parte-hartzaileek erantzukizun profesionala dute produktuak errezetatu eta modu egokian erabiltzen direla ziurtatzeko beren iritzi klinikoa eta onartutako arreta arauak kontuan hartuta. France Fundazioak, ISTHk eta laguntzaile komertzialek ez dute erantzukizunik hartzen hemengo informazioarengatik.

ESKUBIDEEN INFORMAZIOA
Copyright © 2020 Frantzia Fundazioa. Gunean inolako materialik baimenik gabe erabiltzeak copyright, marka komertzial eta bestelako legeak urratu ditzake. Gunean aurkitutako informazioa edo softwarea ("materialak") ikusi, kopiatu eta deskargatu ahal izango dituzu ondorengo termino, baldintza eta salbuespenen arabera:

  • Materialak helburu pertsonal, komertzialak, informatiboak eta hezitzaileak soilik erabiliko dira. Materialak ez dira aldatu behar. Iturria argi eta garbi identifikatuta dagoen formatuan banatuko dira. Ezin dira copyright, edo jabedun bestelako oharrak kendu, aldatu edo aldatu.
  • Ezin dira materialak argitaratu, igo, bidali, bidali (hemen ezarritakoa baino), Frantzia Fundazioak aldez aurretik idatzitako baimenik gabe.


PRIBATUTASUN POLITIKA

Frantzia Fundazioak parte-hartzaileei eta hezkuntza kolaboratzaileei buruzko informazio pertsonala eta bestelako informazioa babesten ditu. Frantzia Fundazioak ez du informazio pertsonalik informazio hirugarrenik igorriko norbanakoaren baimenik gabe, ACCMEri jakinarazteko behar den informazioa izan ezik.

Frantzia Fundazioak araudi federalekin bat datozen babes fisikoak, elektronikoak eta prozedurak mantentzen ditu zuretzako bildu dugun informazioa galtzea, oker erabiltzea edo aldatzea babesteko.

Frantzia Fundazioaren Pribatutasun Politikari buruzko informazio osagarria ikus daiteke www.francefoundation.com/privacy-policy.


Harremanetarako informazioa
CME jarduera honi buruzko galderak izanez gero, jarri harremanetan Frantzia Fundazioarekin 860-434-1650 telefono zenbakian edo Helbide elektroniko honek spam bot-en aurka babesturik dago. Ikusteko Javascript-a aktibatu behar duzu..

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea
Hemofiliaren Munduko Federazioa (WFH)
Ameriketako Estatu Batuak

Glenn Pierce, MD, doktorea, gaur egun Munduko Hemofiliako Federazioko (WFH) Medikuntzako eta WFH AEBetako Zuzendaritza Batzordearen eta National Hemophilia Foundation (NHF) AEBetako Medikuntza eta Zientzia Aholku Kontseiluko kide da. Hirugarren Rock Ventures-en egoitza duen ekintzailea da. Gainera, terapia genikoko eta hematologiako bioteknologiako enpresetarako aholkularia da. Ambys Medicines sortu zuen 2018an, zelula eta gene terapia gibeleko birsorkuntza martxan jartzeko, eta mediku zuzendari nagusia (OCM) funtzionatzen du. Pierce doktorea Biogen-etik erretiratu zen 2014an. Bertan, bizitza erdibideko FVIII eta FIX Fc fusioen CMO gisa zuzendu zen. Buruz buru izan zen 1 bilioi nazioarteko unitateen (IU) dohaintza eta WFHrekin laguntza humanitarioko lankidetza abiarazi zuen. Pierce doktoreak My Life Our Future (MLOF) programaren hastapena ere zuzendu zuen AEBetako hemorragia nahasteen komunitatean genotipo> 10,000 pertsona izatera. Aurretik, Pierce doktoreak NHFko zuzendaritza batzordean aritu zen eta NHFko presidentea zen. Pierce doktoreak doktoregaia eta Immunologian doktorea jaso zuen eta bere graduondoko prestakuntza egin zuen patologian eta hematologian ikerketan. 30 urte baino gehiagoko esperientzia du bioteknologiako sendagaien garapenean ehunen birsorkuntzaren eta hematologiaren arloetan, hemofilia barne, Amgen-ekin hasita eta hemofiliarako onartutako 5 produktuen garapenean parte hartu du. San Frantzisko eta San Diego artean banatzen du denbora. Pierce doktorea A hemofilia larriarekin jaio zen, eta 2008an sendatu zuten.

Robert Peters, doktorea

Robert Peters, doktorea
Aholkularia
Boston, Massachusetts

Robert Peters, doktorea, goi mailako ikerketako exekutiboa da, 20 urteko esperientzia duena, eta horrek biltzen ditu birkonbinazio koagulazioko faktorea VIII eta faktorea IX-Fc fusio proteinak fabrikazioan, garapen klinikoan eta merkatuan merkaturatzearen ikerketetan sortu zirenetik. Azkenaldian, bere ikerketa eremutik garapen klinikora igarotako lau hautagai klinikoei ere lagundu die, BIVV001 barne. Peters doktoreak hainbat modalitatetan lan egin du, biologikoetatik eta molekula txikietatik hasi in vivo zein ex vivo terapia genetikoetara.

Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza bekek lagunduta.

SSL funtsezkoa