Hemofilia tratatzeko gene terapia: bestelako estrategiak eta helburuak

Hemofilia tratatzeko gene terapia: bestelako estrategiak eta helburuak

mod4 bidalketa

Hemofilia komunitate globalean adituek diseinatutako baliabide didaktiko integrala. Zientziaren bilakaeraren eta hemofiliaren terapia genikoko azken aurrerapen klinikoen berri izaten laguntzeko.

Egin klik Hasteko!

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea
Hemofiliako Munduko Federazioa (WFH)
United States of America

Glenn F. Pierce, MD, doktorea, gaur egun Munduko Hemofiliako Federazioko (WFH) Medikuntzako eta WFH AEBetako Zuzendaritza Batzordean eta Hemofilia Fundazio Nazionaleko (NHF) AEBetako Medikuntza eta Zientzia Aholku Kontseiluan dago. Hirugarren Rock Ventures-en egoitza duen ekintzailea da. Gainera, terapia genikoko eta hematologiako bioteknologiako enpresetarako aholkularia da. Ambys Medicines sortu zuen 2018an, zelula eta gene terapia gibeleko birsorkuntza martxan jartzeko, eta mediku zuzendari nagusia (OCM) funtzionatzen du. Pierce doktorea Biogen-etik erretiratu zen 2014an. Bertan, bizitza erdibideko FVIII eta FIX Fc fusioen CMO gisa zuzendu zen. Buruz buru izan zen 1 bilioi nazioarteko unitateen (IU) dohaintza eta WFHrekin laguntza humanitarioko lankidetza abiarazi zuen. Pierce doktoreak My Life Our Future (MLOF) programaren hastapena ere zuzendu zuen AEBetako hemorragia nahasteen komunitatean genotipo> 10,000 pertsona izatera. Aurretik, Pierce doktoreak NHFko zuzendaritza batzordean aritu zen eta NHFko presidentea zen. Pierce doktoreak doktoregaia eta Immunologian doktorea jaso zuen eta bere graduondoko prestakuntza egin zuen patologian eta hematologian ikerketan. 30 urte baino gehiagoko esperientzia du bioteknologiako sendagaien garapenean ehunen birsorkuntzaren eta hematologiaren arloetan, hemofilia barne, Amgen-ekin hasita eta hemofiliarako onartutako 5 produktuen garapenean parte hartu du. San Frantzisko eta San Diego artean banatzen du denbora. Pierce doktorea A hemofilia larriarekin jaio zen, eta 2008an sendatu zuten.

Jardueraren izenburua:Hemofilia tratatzeko gene terapia: bestelako estrategiak eta helburuak

Topic: Gene Terapia Hemofilian

Egiaztapen mota: AMA PRA 1. kategoriako kredituak (k) ™

Argitalpen data: Urriaren 31, 2019

Iraungitze data: Urriaren 30, 2020

Jarduera burutzeko zenbatetsitako denbora: 30 minutu

CME informazioa


Jardueraren izenburua

Hemofilia tratatzeko gene terapia: bestelako estrategiak eta helburuak

Topic

Gene Terapia Hemofilian

Akreditazio mota

AMA PRA 1. kategoriako kredituak (k) ™

Askatu data

Urriaren 31, 2019

Amaiera data

Urriaren 30, 2020

Jarduera osatzeko denbora zenbatetsia

30 minutu

IKASKUNTZA HELBURUA
Jarduera amaitu ondoren, parte-hartzaileek gai izan beharko lukete:

    • Hemofilia tratatzeko gaur egungo eta sortzen ari diren planteamenduak, gene terapiaren hainbat ikuspegi barne

FAKULTATEA
Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea
Presidenteordea, Hemofiliako Munduko Federazioa (WFH)
United States of America

PARTE HARTZE METODOA / NOLA SORTU KREDITUA

  1. Ez dago jarduera honetarako krediturik parte hartzeko eta jasotzeko kuotarik.
  2. Berrikusi jardueraren helburuak eta CME / CE informazioa.
  3. Osatu CME / CE jarduera
  4. Osatu lineako postest. % 100 puntuazioa behar da jarduera hau ondo burutzeko. Parte-hartzaileak proba har dezake, arrakastaz gainditu arte.
  5. CME / CE ebaluazio / ziurtagiri orria bete, parte-hartzaile bakoitzari jarduera horretan parte hartzeak bere praktika profesionalean nola eragingo dion komentatzeko aukera ematen diona; instrukzio prozesuaren kalitatea; eraginkortasun profesionalaren pertzepzioa; merkataritza birtualaren pertzepzioa; eta etorkizuneko hezkuntza-premiei buruz.
  6. Kreditu dokumentazioa / berri ematea:
    • Eskatzen ari bazara AMA PRA 1. kategoriako kredituak ™ edo parte-hartze ziurtagiria - zure CME / CE ziurtagiria deskargatzeko erabilgarri egongo da.

KLIKATU HEMEN BETE BETEBEHAR TEKNIKOAK IKUSTEKO


HITZ EGITEA

Jarduera hau Frantzia Fundazioak ematen du.

SARRERA IKUSI
Jarduera hau medikuei (hematologoei), erizain praktikatzaileei, sendagile laguntzaileei, hemofilia duten gaixoei eta mundu osoko hemofiliako ikerketa klinikoetan, itzulpen, eta ikerketa klinikoetan interesa duten zientzialariei zuzenduta dago.

Beharraren adierazpena
Hemofiliarentzako gene terapiaren garapena 3. faseko saiakuntza klinikoetan jarraitzen denez, eta ikuspegi terapeutiko hori onartzea aurreikusten bada, ezinbestekoa da hemofilia arretako taldeko kide guztiek ezagutzea eta prest izatea ikuspegi terapeutiko berri hau praktika klinikoan integratzeko. .

AKREDITAZIOAREN ADIERAZPENA
Jarduera hau Frantziako etengabeko prestakuntzarako Kontseiluaren Akreditazio Kontseiluaren (ACCME) akreditazio eskakizunen eta politiken arabera planifikatu eta gauzatu da The France Foundation eta Nazioarteko Gizartearen Tronbosis eta Hemostasiaren hornitzaile bateratuaren bidez. Frantziako Fundazioak ACCME-k akreditatu du medikuen etengabeko hezkuntza emateko.

KREDITUEN DESIGN
Medikuen:
France Fundazioak jarduera iraunkor hau gehienez 0.50 izendatu du AMA PRA 1. kategoriako kredituak (k) ™. Medikuek kredituan proportzionala izan beharko lukete jardueraren parte hartzearen neurriarekin soilik.

Erizain: American Nurses Credentialing Center-k (ANCC) ziurtatutako erizainek ACCME-k ziurtatutako hornitzaileek ziurtatutako jarduerak berritzeko ANCC-k ziurtatuta dituen jarduerak erabil ditzake. Asistentzia ziurtagiria emango du The France Foundation-ek, ACCME-k egiaztatutako hornitzaileak.

ERABAKI POLITIKA
Laguntza Komertzialetarako ACCME Arauekin bat etorriz, Frantzia Fundazioak (TFF) eta Nazioarteko Gizartea Trombosi eta Haostostasiak (ISTH) eskatzen dute hezkuntza jarduera bateko edukia kontrolatzeko gai diren pertsona guztiek finantza harreman garrantzitsu guztiak ezagutzea edozein interes komertzialekin. . TFFek eta ISTHk intereseko gatazka guztiak konpontzen dituzte hezkuntza programa guztietan independentzia, objektibotasuna, oreka eta zorroztasun zientifikoa bermatzeko. Gainera, TFFk eta ISTHk CME / CEko jarduera batean aipatutako, jakinarazi edo erabili diren ikerketa zientifiko guztiak diseinu esperimental, datu bilketa eta analisian orokorrean onartzen diren estandarrak betetzen dituztela egiaztatu nahi dute. TFFk eta ISTHk ikasleei kalitate handiko CME / CE jarduerei ekiteko konpromisoa hartu dute, osasun arloan hobekuntzak sustatzen dituztenak eta ez merkataritza-interesekoak.

Jarduerak langileen ezagutzak
Edukiak kontrolatzen dituzten France Fundazioko ebaluatzaileek, editoreek, langileek, CME batzordeko kideek edo beste finantza harremanik ez dute ezagutzera emango.

Trombosis eta Hemostasis Nazioarteko Gizartearen Ebaluatzaileek, editoreek, langileek edo edukiek kontrolatzen dituzten edukiek ez dute ezagutzera emateko finantza harreman garrantzitsurik.

Fakultateko dibulgazioak - planifikatzaileak

Jarraian ageri diren fakultateek jakinarazi dute ez dutela finantza harreman garrantzitsurik agerian uzteko:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Jarraian agertzen diren fakultateek jakinarazi behar dute ezagutzera emateko finantza harreman garrantzitsuak dituztela:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, ohoreak jaso ditu Bioverativ, CSL Behring eta Octapharma Plasmaren aholkularitza akademikoagatik. Ikerketa-finantzaketa jaso du Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring eta Octapharma Plasma-k.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath-ek lidergo karguak izan ditu ISTH eta WFH-rekin. Hizlarien bulegoan aritu da Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche eta WFH. Mahlangu doktoreak Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche eta WFH erakundeen diru-laguntza jaso du. Ohorezko lanak jaso ditu Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche eta Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, Ikerketa BioMarin GeneR8 programaren finantzaketa jaso du, UniQure HOPE-B programa, Sanofi - ATLAS fitusiran programa. Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire eta Sobiren ohoreak jaso ditu.
  • Flora Peyvandi, MD, doktorea, EHC, EMA eta EAHAD-rekin zuzendaritza karguak izan ditu. Hizlarien bulegoan aritu da Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex eta Takeda. Peyvandi doktorea aholku kontseiluko kidea da Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, doktoreak, ohorezko saria jaso du BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude eta VarmX aholkularitza akademikoengatik. Lidergo karguak hartu ditu Global Blood Therapeutics, NHF MASAC eta hemofiliaren Munduko Federazioarekin.
  • Steven W. Pipe, MD, ohoreak jaso ditu CSL-Behring, Novo Nordisk eta Pfizer aholkularitza akademikoengatik. Lidergo karguak hartu ditu MASAC-Hemofilia Fundazio Nazionalarekin. Pipe doktoreak ikerketa finantzaketa jaso du Siemens eta Shire-ren eskutik. Ohorezko lana jaso du ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark eta uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, ohoreak jaso ditu Bayer, Novo Nordisk, Roche eta Shire / Takeda aholkularitza akademikoengatik. Lidergoko postuak hartu ditu ISTH-ko SS Terapia Geneko Terapiako Taldeko Taldearen presidentea eta Asia Pazifikoko Hemofilia Laneko Zuzendaritza Batzordeko presidentea. Srivastava doktoreak Alnylam, Bayer eta Shire ikerketen diru-laguntza jaso du.
  • Thierry VandenDriessche doktoreak kargua hartu du NHF eta ISTHrekin. Ikerketa finantzaketa jaso du Pfizer eta Takedaren eskutik. VandenDriessche doktoreak ohoreak jaso ditu Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest eta Pfizer-en eskutik.

Fakultateko dibulgazioak - Jarduera Fakultatea
Ondorengo fakultateak berri eman nahi du finantza harreman garrantzitsuak dituztela:

  • Glenn F. Pierce, MD, doktoreak, ohorezko saria jaso du BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude eta VarmX aholkularitza akademikoengatik. Lidergo karguak hartu ditu Global Blood Therapeutics, NHF MASAC eta hemofiliaren Munduko Federazioarekin.

ERABILI ERABILI EZ ERABILI
TFF eta ISTHk CMEko fakultateek (hiztunek) agerian utzi behar dute eztabaidatzen diren produktuak edo prozedurak etiketaz kanpokoak, etiketatu gabeak, esperimentalak eta / edo ikertzekoak, eta aurkezten den informazioaren inguruko edozein mugarik, hala nola aurretiazko datuak, edo adierazten dutenak. etengabeko ikerketak, behin-behineko azterketak eta / edo berretsi gabeko iritzia. Jarduera horretako fakultateek AEBetako Elikagaien eta Drogasuneko Administrazioaren etiketetan onartutako etiketetatik kanpo dagoen farmazia agenteei buruzko informazioa eztabaidatu ahal izango dute Informazio hau medikuntzako etengabeko hezkuntzarako soilik dago zuzenduta eta ez da botika horien erabilera etiketarik sustatuko. TFF eta ISTH-ek ez dute gomendatzen etiketatutako zantzuetatik kanpo inolako agenterik erabiltzea. Galderarik izanez gero, jarri harremanetan fabrikatzailearen mediku gaietarako departamentuarekin preskribapen berrieneko informazioa lortzeko.

LAGUNTZEKO LAGUNTZAREN ERREKLAMAZIOA
Jarduera honek BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-ren laguntza didaktiko baten laguntza du.

EZEZTAPENEAN
Frantziako Fundazioak eta Nazioarteko Tombosiaren eta Hemostasiaren Elkarteak informazio hori hezkuntza helburuetarako soilik aurkezten dute. Edukia beren arloan ezagututako adituengatik hautatutako irakasleek soilik eskaintzen dute. Parte-hartzaileek erantzukizun profesionala dute produktuak behar bezala aginduta eta erabil daitezen ziurtatzeko, beraien judizio klinikoaren eta zainketa estandarraren arabera. Frantziako Fundazioak, Nazioarteko Tombosiaren eta Hemostasiaren Elkarteak eta komertzialen aldekoak ez dituzte inolako erantzukizunik hartzen hemengo informazioarengatik.

ESKUBIDEEN INFORMAZIOA
Copyright © 2019 Frantzia Fundazioa. Gunean inolako materialik baimenik gabe erabiltzeak copyright, marka komertzial eta bestelako legeak urratu ditzake. Gunean aurkitutako informazioa edo softwarea ("materialak") ikusi, kopiatu eta deskargatu ahal izango dituzu ondorengo termino, baldintza eta salbuespenen arabera:

  • Materialak helburu pertsonal, komertzialak, informatiboak eta hezitzaileak soilik erabiliko dira. Materialak ez dira aldatu behar. Iturria argi eta garbi identifikatuta dagoen formatuan banatuko dira. Ezin dira copyright, edo jabedun bestelako oharrak kendu, aldatu edo aldatu.
  • Ezin dira materialak argitaratu, igo, bidali, bidali (hemen ezarritakoa baino), Frantzia Fundazioak aldez aurretik idatzitako baimenik gabe.


PRIBATUTASUN POLITIKA

Frantzia Fundazioak parte-hartzaileei eta hezkuntza kolaboratzaileei buruzko informazio pertsonala eta bestelako informazioa babesten ditu. Frantzia Fundazioak ez du informazio pertsonalik informazio hirugarrenik igorriko norbanakoaren baimenik gabe, ACCMEri jakinarazteko behar den informazioa izan ezik.

Frantzia Fundazioak araudi federalekin bat datozen babes fisikoak, elektronikoak eta prozedurak mantentzen ditu zuretzako bildu dugun informazioa galtzea, oker erabiltzea edo aldatzea babesteko.

Frantzia Fundazioaren Pribatutasun Politikari buruzko informazio osagarria ikus daiteke www.francefoundation.com/privacy-policy.


Harremanetarako informazioa
CME jarduera honi buruzko galderak izanez gero, jarri harremanetan Frantzia Fundazioarekin 860-434-1650 telefono zenbakian edo Helbide elektroniko honek spam bot-en aurka babesturik dago. Ikusteko Javascript-a aktibatu behar duzu..

Egin klik Hasteko

Gene terapia ezagutzea - ​​terminologia eta kontzeptuak

Egin klik Hasteko!