ASH Conference Briefings
AAVhu37 kapsidearen bektore teknologiaren gizakiaren lehenengo terapia genetikoa aztertzea A hemofilia larrian - BAY 2599023 pazientearen hautagarritasun zabala eta FVIII epe luzeko adierazpen egonkor eta iraunkorra ditu
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.
Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea
HOPE-B Terapia Genetikoaren 3 faseko lehen datuak: Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna (AAV5-Padua hFIX aldaera; AMT-061) Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan tratatutakoa, aurretik existitzen den kapsida anti-neutralizazioa kontuan hartu gabe
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.
Steven W. Pipe, MD
Alta Azterketaren jarraipen eguneratua, Giroctocogene Fitelparvovec-en (SB-1) Terapia Genetikoa 2/525 Hemofilia larria duten helduetan
Barbara A. Konkle, MD
ISTH Jardunaldien Informazioa
SPK-8011 probaren I / II fasea: FVIII adierazpen egonkorra eta iraunkorra> 2 urteko ABR hobekuntza nabarmenekin Doseko hasierako kohorteetan AAV-bitartekatuta FVIII gen transferentzia hemofiliarako.
Lindsey A. George, MD
Epe luzerako Genomako Bektorearen Emaitzak eta AAV FVIII Gene Transmisioaren Immunogenicitatea Hemofilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, doktorea
Genero Terapiak (AAV) duen Adeno Asistitutako Birusak (FLT180a) FIX jarduera normal mailak lortzen ditu Hemofilia B (HB) Gaixoetan (B-AMAZE Azterketa)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV bektoreen txertatzeen maiztasuna, kokapena eta izaera epe luzerako FVIII Transgenen entregatzea Hemofilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, doktorea
WFH Jardunaldien Informazio Teknikoa
Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat
Steven W. Pipe, MD
Eraginkortasun terapeutiko iraunkorraren eta segurtasunaren lau urteko jarraipen-azterketa: AAV Gene Terapia Valoctocogene Roxaparvovec Hemofilia A larriarentzako azterketa
John Pasi, MB ChB, doktorea, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Jardunaldien inguruko Briefings
Giza-terapiako lehen gizakia AAVhu37 Capsid Bektore Teknologiaren Hemofilia larrian A: segurtasuna eta FVIII jardueraren emaitzak
Steven W. Pipe, MD
Gene Terapiatik kanpo utzitako apheresia AAVen antigorputz neutralizazioak kentzea
Glen F. Pierce, Alkain, Doktorea
Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV Integrazioaren Analisia Hemofilia epe luzerako jarraipen batek txakur batek AAV-k bitartekatutako gene-zuzenketaren ondorio genetikoak agerian uzten ditu.
Glen F. Pierce, Alkain, Doktorea
Kongresuaren estaldura Orlando-tik
Gene Oroterapiaren azken aurrerapenen inguruko aditu-elkarrizketak eskainiko ditu.
Jardunaldien estaldura - 2019tik zuzenean Orlando






