Hemofiliarako Terapia Genikoan egindako aurrerapenak

Funtsezko gogoetak:
Hemofiliarako Terapia Genikoan egindako aurrerapenak

Zuzenean grabatu zen 62. ASH Urteko Bilkura eta Erakusketaren aurreko Ostiraleko Satelite Sinposio gisa

Adeno- Elkartutako Birus Bektoreak (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Adierazpen Kaseta

Lindsey George, MD

Hemofiliarako AAV Gene Transferentzia

Lindsey George, MD

Epe Laburreko Segurtasuna

Lindsey George, MD

Adierazpenaren iraunkortasuna

Lindsey George, MD

Transgenearen optimizazioa

Barbara A. Konkle, MD

FIX Paduako aldaera

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

AAV Hemofilia B Gene Terapiaren Saiakuntzak

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

BMN 270-4 urteko datuak

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Hemofilia A Gene Terapiaren Saiakuntza Etengabeak

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Giroctocogene Fitelparvovec Fase 1/2 Proba

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

SPK8011 AAV-FVIII Fase 1/2 Proba

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

BAY 2599023 Fase 1/2 Proba

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

AAV bidea FVIII adierazpenerantz

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Zuzeneko Biopsiak AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

AAV-k bitartekatutako gene transferentziaren txakurren azterketak

Glenn F. Pierce, Alkain, Doktorea

Paneleko eztabaida: Terapia Genikoaren Aukera Gaixoari aurkeztea

Glenn F. Pierce, MD, doktorea, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Gene terapia itxaropen handia du askotariko baldintzak dituzten pertsonei, minbizi motak, hiesa, diabetea, bihotzeko gaixotasunak eta hemofilia barne. Tratamenduaren ikuspegi berritzaile honek gorputzeko zelulen barruko geneak aldatzen ditu gaixotasuna geldiarazteko. 

Terapia genetikoa gene mutatuak ordezkatzen edo konpontzen eta gaixotasunen zelulak sistema immunologikoan nabarmenago bihurtzen saiatzen da. A eta B hemofilia X-rekin lotzen den eredu errezesibo baten zati gisa heredatzen dira. Hemofiliaren genetikak X kromosoman aurkitutako geneak hartzen ditu eta gene akastun bakarra behar da hemorragia nahaste honetarako. 

Zelula eta gene terapiak aztertzen ari dira oraindik, baina emaitzak itxaropentsuak dira. Saiakuntza klinikoek arrakasta erakutsi dute, eta Elikagaien eta Droga Administrazioek (FDA) zelula terapia mota bat onartu dute. Gure Funtsezko gogoetak: Terapia Genikoan Hemofiliarako Aurrerapenak Glenn F. Pierce buru duela, gaixotasunaren ikuspegi orokorra, terapia genikoaren egungo egoera eta beste eztabaidatuko dugu.